FibroGen贏得FDA治療血液疾病的孤兒藥物地位Roxadustat

FibroGen公司納斯達克股票代碼：FGEN）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒產品開發辦公室已授予roxadustat孤兒藥資格，用於治療骨髓增生異常綜合徵（MDS）。

「授予roxadustat治療MDS的孤兒藥指定強調了這一適應症的重大治療差距，並強調了患者對可以提供持久反應的額外方便治療的需求，」FibroGen首席執行官Thane Wettig説。「Roxadustat在3期MATTHERHORN試驗的事后分析中顯示了高輸血負擔患者亞組的輸血獨立性的改善，該試驗及其良好的耐受性和口服給藥途徑有能力將其與目前的二線治療區分開來。我們的團隊正在完成該患者人羣的3期方案，並將於2025年第四季度提交給FDA。"

在美國，大約有58，000名患者被診斷患有LR-MDS，其中85%患有貧血。骨髓增生綜合症患者的貧血與心血管併發症的風險增加和輸血需求有關。輸血依賴患者的併發症發生率較高，生活質量下降。目前的一線治療導致不到50%的患者能夠獨立輸血，緩解通常是暫時的，二線及以上治療的選擇有限。在3期MATERHORN試驗的事后分析中，與安慰劑相比，羅沙杜他在輸血負擔高的患者中表現出輸血獨立性益處。

FDA孤兒藥指定授予旨在治療、診斷或預防影響美國人數少於20萬的罕見疾病的藥物。指定的好處可能包括免除某些FDA費用、對合格臨牀開發的財務激勵以及藥物批准后在美國七年的市場獨佔權。