FDA批准BioCryst的NDA，用於使用每日一次ORLADEYO口服微丸製劑對2至<12歲患有遺傳性血管性水腫的兒科患者進行預防性治療

-ORLADEYO現在是第一個也是唯一一個針對2歲及以上HAE患者的有針對性的口服預防性治療- -口服微丸製劑提供了對兒童友好的給藥方法--APeX-P的每月發作率早期且持續降低-

北卡羅來納州研究三角公園2025年12月12日（環球新聞網）-- BioCryst Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：BCRX）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准其新葯申請（NDA），用於使用每日一次的ORLADEYO®（berotralstat）口服微丸製劑，用於2至<12歲患有遺傳性血管性腦性腦病（HAE）的兒科患者的預防性治療。

HAE通常出現在兒童時期，大約40%的HAE兒童在5歲時首次發作。由於該疾病不可預測、使人衰弱和可能危及生命的性質所產生的身體表現和心理社會影響，HAE可能會嚴重損害正常的日常生活。到目前為止，針對12歲以下人羣的唯一有針對性的治療選擇是靜脈內或皮下注射，這對於患有HAE的年輕患者及其護理人員來説可能會帶來負擔。