FDA批准UPLIZNA®用於患有全身性重症肌無力症的成年人

UPLIZNA為gMG患者提供深度持久的症狀控制和每年兩次給藥 *

首個也是唯一一個在抗AChR和抗MuSK Ab+ gMG中獲得批准的CD 19靶向B細胞療法

加利福尼亞州託桑奧克斯2025年12月11日/美通社/ --安進公司（納斯達克股票代碼：AMGN）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）用於治療抗乙氧膽鹼受體（AChR）和抗肌肉特異性酪蛋白酶（MuSK）抗體陽性的成人泛發性重症肌無力（gMG）。該批准為患者提供了一種新的靶向治療選擇，在最初兩劑負荷劑量后，每年只需注射兩劑，就有可能長期控制疾病。

「這一批准標誌着gMG患者的重大進步，」醫學博士傑伊·布拉德納（Jay Bradner）説，安進公司研發執行副總裁。「通過選擇性地靶向CD 19陽性B細胞，UPLIZNA提供了一種新的治療方法，可以解決疾病的生物學根本原因。UPLIZNA每年服用兩次，具有持久的功效，幫助人們應對可能影響日常功能的衰弱症狀，包括呼吸、説話和視覺困難。"

gMG是一種罕見的、不可預測的、慢性B細胞介導的自身免疫性疾病，會損害神經肌肉通訊，並可能導致肌肉無力波動。1 -3該疾病被認為主要由AChR和MuSK自身抗體驅動，這些抗體由CD 19 + B細胞產生，特別是漿母細胞和一些漿細胞。1 -3重症肌無力影響約80，000至100，美國000人4，5

UPLIZNA用於gMG的批准得到了重症肌無力Inebilumab試驗（MNT）的數據的支持，該試驗是最大的包括AChR+和MuSK+患者的3期生物學研究，也是第一個成功將類固醇減量納入其方案的研究。基線時服用類固醇的患者從第4周開始減量，到第24周達到每天5毫克的潑尼龍。到第26周，87.4%服用UPLIZNA的患者和84.6%服用安慰劑的患者將類固醇劑量減少至每天5毫克或更少。6

醫學博士理查德·J·諾瓦克（Richard J. Nowak）表示：「UPLIZNA在26周時在AChR+和MuSK+患者中均表現出強大的療效，MNT中AChR+患者的病情在52周內持續改善。」MS，耶魯大學重症肌無力診所全球首席研究員兼主任。「MNT還獨特地要求逐漸減少類固醇，因為認識到長期使用類固醇會增加疾病的總體負擔。此次批准為gMG帶來了新的一流方法，擴大了臨牀醫生和患者的治療選擇。"

第26周，與安慰劑相比，UPLIZNA的重症肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分差異為1.9分（-4.2 vs. -2.2; p<0.0001）。6 AChR+患者亞組的益處持續到第52周（gMG III期試驗最長的隨機對照期），並對AChR+進行探索性分析UPLIZNA與安慰劑組相比，MG-ADL的患者差異為2.8分（-4.7 vs-1.9; 95%CI：-3.9至-1.7）。6

美國重症肌無力基金會總裁兼首席執行官薩曼莎·馬斯特森（Samantha Masterson）表示：「治療罕見和慢性疾病可能意味着面臨不可預測的復發症狀和嚴格的治療計劃。」「這次批准標誌着一個重要的里程碑，它提供了持久的療效和給藥時間表，為患有全身性重症肌無力的人提供維持劑量之間六個月的無治療時間。"

這是UPLIZNA的第三個適應症，該藥物此前於2020年6月獲得FDA批准用於治療患有抗水通道蛋白4（AQP 4）抗體陽性視神經脊髓譜系障礙（NMOSD）的成年患者，並於2025年4月用於治療患有免疫球蛋白G4相關疾病（IgG 4-RD）的成年患者。

gMG最常見的不良反應是頭痛和輸注相關反應。7

安進致力於支持gMG患者並幫助合適的患者獲得UPLIZNA。需要支持、工具或資源的患者和護理人員可以聯繫安進在您身邊。

* 兩次初始負荷劑量后。

關於重症肌無力Inebilumab試驗（MNT）MNT是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組試驗（NCT 04524273），旨在評估UPLIZNA在成人gMG中的有效性和安全性。該試驗招募了238名gMG成年患者，其中190名AChR+患者和48名MuSK+.6患者

篩選和隨機化時的資格標準包括美國重症肌無力基金會（MGFA）對II、III或IV疾病的分類，MG-ADL評分在6至10之間，超過50%的該評分歸因於非眼部項目，或MG-ADL評分至少為11，重症肌無力（QMG）定量評分至少為11.6分參與者必須接受穩定劑量的類固醇和/或非類固醇免疫抑制治療（或兩者兼而有之）隨機化時。6

主要終點是合併研究人羣第26周MG-ADL評分較基線的變化。6關鍵次要終點包括合併研究人羣QMG評分較基線的變化; AChR+隊列和MuSK+隊列第26周MG-ADL評分較基線的變化;以及AChR+隊列和MuSK+隊列第26周QMG評分較基線的變化。6 MNT還包括可選的三年開放標籤治療期。

MNT的主要發現包括：6

主要終點：

關鍵次要終點：

其他探索性終點：

MG-ADL量表，評估gMG對gMG典型影響的8種體徵或症狀日常功能的影響。每個項目都採用4分制進行評估，其中0分代表功能正常，3分代表喪失執行該功能的能力。MG-ADL總評分範圍為0至24，評分越高表示損傷越嚴重。

QMG評分是一個由13項組成的分類分級系統，主要通過評估肌肉無力來量化衡量疾病損害。每個項目都採用4分制進行評估，其中0分代表無損傷弱點，3分代表嚴重損傷弱點。可能的總評分範圍從0到39，評分越高表示損傷越嚴重。

關於泛發性重症肌無力（gMG）gMG是一種罕見的、不可預測的、慢性B細胞介導的自身免疫性疾病，會損害神經肌肉通訊，並可能導致波動性肌肉無力、呼吸困難、吞嚥困難以及言語和視覺受損。1 -3

大約85%的重症肌無力患者患有全身型或gMG。8，9全球gMG的患病率和發病率正在增加。9美國有80，000至100，000名重症肌無力患者4，5大約85%的重症肌無力患者具有可檢測的抗AChR抗體，約7%的人具有可檢測到的MuSK抗體。10全球患病率估計為每100，000人中2-36例。11該疾病更常見於年輕女性（20-30歲）和50歲及以上的男性。9，11

B細胞是gMG發病機制的核心。人們認為這種疾病主要由AChR和MuSK自身抗體驅動，這些抗體由CD 19 + B細胞（特別是漿母細胞和一些漿細胞）產生。這些抗體靶向並破壞神經肌肉接頭中的關鍵蛋白質。1 -3

關於UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）UPLIZNA是一種人源化單克隆抗體（Ab），可導致導致潛在疾病過程的關鍵細胞（產生自身抗體的CD 19 + B細胞，包括漿母細胞和一些漿細胞）的靶向和持續消耗。UPLIZNA在gMG中發揮治療作用的確切機制尚不清楚。在兩次初始輸注后，患者每六個月需要一劑UPLIZNA。

UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）美國適應症

適應症UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）適用於成人患者，用於治療：抗水通道蛋白4（AQP 4）抗體陽性視神經脊髓譜系障礙（NMOSD）;免疫球蛋白G4相關疾病（IgG 4-RD）;抗乙氧膽鹼受體（AChR）或抗肌肉特異性酪蛋白（MuSK）抗體陽性（Ab+）泛發性重症肌無力（gMG）。

重要安全性信息

適用症UPLIZNA®（inebilizumab-cdon）禁忌用於有UPLIZNA危及生命的輸液反應、活動性乙型肝炎感染或活動性或未經治療的潛伏性結核病史的患者。

警告和注意事項

不良反應

請參閱UPLIZNA®完整的處方信息。

關於安進發現、開發、製造和提供創新葯物，幫助數百萬患者對抗世界上一些最嚴重的疾病。40多年前，安進幫助建立了生物技術行業，並利用技術和人類基因數據超越當今已知的領域，始終處於創新的前沿。安進正在推進一條廣泛而深入的管道，該管道以其現有的藥物組合爲基礎，用於治療癌症、心臟病、骨質疏松症、炎症性疾病和罕見疾病。

2024年，安進被Fast Company評為「全球最具創新力的公司」之一，並被福布斯評為「美國最佳大型僱主」之一等外部認可。安進是道瓊斯工業平均指數®的30家公司之一，也是納斯達克100指數®的一部分，該指數包括根據市值在納斯達克證券市場上市的最大、最具創新性的非金融公司。

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來源：安進