Rhythm Pharma打擊Chord，早期PWS試驗結果顯示出希望

節奏製藥公司（納斯達克股票代碼：RYTM）股價周四走高，此前該公司分享了其在普拉德-威利綜合徵（PWS）患者中進行的塞特梅拉諾肽探索性試驗的初步結果。

PWS是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是嬰兒期肌肉無力和進食困難。隨之而來的可能是永不滿足的飢餓和從童年開始的嚴重肥胖傾向。

PWS還涉及發育迟緩、智力障礙、行為問題和身體特徵，例如身材矮小。

Rhythm招募了18名患者。為期52周的試驗仍在進行中。

塞特梅拉諾肽治療在第3個月（n=8）和第6個月（n=5）時顯示出潛在的治療益處，可以降低PWS患者的BMI和過度吞噬（極度飢餓）。

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截至11月14日截止日期，初步結果的亮點包括：

該公司還宣佈計劃將塞特梅拉諾肽推進到普華永道的第三階段註冊試驗。但這取決於第二階段試驗的成功完成。

Rhythm還宣佈，它已經在MC 4 R激動劑RM-718的1期試驗中啟動了D部分。它將招募多達20名PWS患者。Rhythm預計將於2025年12月篩查這項為期26周的RM-718開放標籤試驗的第一名患者。

今年3月，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了Soleno Therapeutics Inc. s（納斯達克股票代碼：SL NO）Vykat XR（二氮嗪膽鹼）緩釋片，用於治療患有PWS的成人和兒童的吞噬過度症。

價格走勢：截至周四收盤，RYTM股價上漲14.24%，至119.69美元。

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圖片：Shutterstock