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平臺技術推動精準癌症治療211億美元激增

2025-12-11 23:17

代表GT Bioburma,Inc.發佈。

BC省温哥華,2025年12月11日/美通社/ --股權內幕新聞評論-11月FDA腫瘤學批准浪潮標誌着該行業轉向基於平臺的精準療法,而不是廣譜方法[1]。目前,全球抗癌藥物市場對免疫療法的估值超過了癌症藥物總收入的45%,反映出投資者對能夠實現特定生物學結果的技術的信心[2]。隨着該行業轉向模塊化和經過驗證的機制的快速重複使用,部署專有平臺來瞄準以前不可替代的蛋白質的公司正在獲得更高的估值,為GT Bizerma,Inc.創造了動力。(納斯達克股票代碼:GTBP)、Erasca,Inc.(納斯達克股票代碼:Eras)、Foghorn Therapeutics Inc.(納斯達克股票代碼:FHTX)、OmniAb,Inc.(納斯達克股票代碼:Oabi)和Recursion Pharmaceuticals,Inc.(納斯達克股票代碼:RXRx)。

美國腫瘤市場預計將從2025年的810億美元激增至2034年的2120億美元,單克隆抗體和細胞療法將以兩位數的速度領先增長[3]。平臺技術目前佔製藥公司預計管道價值的60%,為擁有經過驗證的平臺的公司創造了最佳條件,以捕獲多種治療機會,同時縮短開發時間表[4]。

GT Bizerma,Inc.(納斯達克:GTBP)是一家臨牀階段免疫腫瘤學公司,最近報告稱其GTB-3650的1期臨牀試驗持續取得進展,目前已進入隊列4,劑量水平為10μg/kg/天。該公司正在開發創新的免疫治療方法,旨在利用其專有的自然殺傷細胞合成器TriKE平臺技術來對抗一些世界上最具挑戰性的癌症類型。

這項1期劑量升級研究正在評估表達CD 33蛋白的複發性或難治性血癌(特別是急性骨髓性白血病(APL)和高危骨髓增生異常綜合徵(NHL))患者中的GTB-3650。這些代表了一些最難治療的癌症病例,涉及的患者要麼在初始治療后病情復發,要麼對傳統治療方案從未有反應。

GTB-3650的工作原理是刺激患者的自然殺傷細胞(一種自然追捕和破壞異常細胞的免疫細胞)專門針對癌細胞。患者按照結構化的時間表通過連續輸注接受治療:兩周的治療,然后休息兩周,根據他們的反應重複這個周期長達四個月。

執行董事長兼首席執行官邁克爾·布林(Michael Breen)表示:「我們對癌症患者中評估GTB-3650的I期臨牀試驗的持續進展感到非常鼓舞,該試驗現已進展到隊列4,劑量水平為10微克/公斤/天。」「我們期待評估更高的劑量,因為我們現在正在接近臨牀前體內白血病模型預測的療效範圍,我們計劃在2026年第一季度分享下一次試驗更新。"

隊列1至隊列3入組的六名患者均已成功接受GTB-3650治療,證明了該療法在逐漸提高的劑量水平下的耐受性。據該公司稱,隊列4的劑量水平為10μg/kg/天,更能反映潛在的臨牀療效閾值,該閾值基於在多種免疫生物標誌物中觀察到的積極趨勢,並且在所有三個完成的隊列中完全不存在劑量限制性毒性。

人體試驗設計的第一階段要求在7個隊列的約14名患者中測試GTB-3650,每個隊列有2名患者接受逐漸更高的劑量,從隊列1的1.25μg/kg/天增加到隊列7的100μg/kg/天(如果必要)。除了隊列4之外,還有另外三個更高劑量隊列可用:隊列5為25μg/kg/天,隊列6為50μg/kg/天,隊列7為最大計劃劑量100μg/kg/天。該公司計劃在2026年第一季度提供下一次試用更新。

除了血癌,GT Bioburma正在開發GTB-5550,它的目標是B7 H3,這是一種常見於各種實體瘤類型的蛋白質,包括乳腺癌,肺癌,卵巢癌,胰腺癌,膀胱癌和前列腺癌。該公司預計將在2025年12月底或2026年1月提交監管申請,開始GTB-5550的人體試驗。

這兩種候選人都利用GT Bizerma專有的TriKE平臺技術,該技術採用最初在駱駝和美洲駝中發現的特殊抗體片段。這些分子由於其尺寸更小且穩定性更高,因此比傳統抗體具有優勢。該公司擁有明尼蘇達大學授予的該技術的全球獨家許可。

繼續.閲讀GT Bizerma,Inc.的這條和更多新聞網址:https://equity-insider.com/2025/10/03/the-small-biotech-thats-cracking-the-code-big-pharma-paid-billions-for/

埃拉斯卡公司(納斯達克:Eras)為其潛在的同類最佳泛ras分子膠Eras-0015獲得了美國專利保護,直至2043年,同時在Robert Shoemaker博士的推動下加強了科學領導力,致首席科學官。截至2025年9月30日,這家臨牀階段的精確腫瘤公司報告稱,現金、現金等值物和有價證券為3.62億美元,為進入2028年下半年提供了跑道。

喬納森·E説:「Eras-0015和我們潛在的同類最佳泛Kras抑制劑Eras-4001的臨牀開發正在步入正軌,Eras-0015和Eras-4001的初始I期單藥治療數據預計將於2026年發佈。」Lim,醫學博士,Erasca首席執行官。「憑藉強勁的資產負債表和2028年下半年的現金通道,我們有能力推動我們的項目向前發展並提供新的治療選擇,有可能解決SAS驅動的癌症患者的高度未滿足的需求。"

該公司的ras靶向系列繼續朝着多個臨牀里程碑邁進,Eras-0015和Eras-4001均在RAS/Kras突變實體瘤患者中通過了I期試驗。Erasca報告稱,截至2025年9月30日的第三季度淨虧損為3,060萬美元,而上年同期為3,120萬美元。

霧霍恩治療公司(納斯達克:FHTX)推進了其全資擁有的選擇性CBP降解器產品組合,其選擇性CBP降解器於2025年第四季度進入非GMP毒理學研究,並於2026年邁向IND準備,以潛在治療EP 300突變癌症和ER+乳腺癌。

Foghorn首席執行官Adrian Gottschalk表示:「我們針對CBP、EP 300和ARID 1B的全資、一流的選擇性降級器計劃勢頭強勁,在我們最近的虛擬投資者活動中重點介紹了計劃更新。」「我們的選擇性CBP降解器在ER+乳腺癌中具有潛力,於2025年第四季度進入非GMP毒理學研究,並將於2026年向IND邁進,我們的選擇性EP 300降解器繼續在血液惡性腫瘤中表現出廣泛的功效和良好的耐受性在臨牀前研究中,將其與CBP/EP 300雙重方法區分開來。"

Foghorn的選擇性EP 300降解劑在超過70%的血液亞譜系中表現出強大的臨牀前抗腫瘤活性,耐受性良好,包括無顯着的血小板減少症,而其選擇性ARID 1B降解劑將於2026年向體內概念驗證邁進,與多達5%的實體腫瘤相關,包括子宮內膜、胃、胃食管交界處、膀胱、和非小細胞肺癌。該公司報告稱,截至2025年9月30日的第三季度合作收入為820萬美元,而上年同期為780萬美元,淨虧損為1580萬美元。

OmniAb公司(納斯達克:Oabi)報告2025年第三季度收入為220萬美元,該抗體發現平臺公司繼續擴大其與104個活躍合作伙伴和399個活躍項目的合作管道,其中包括截至2025年9月30日正在臨牀開發或商業化的32個OmniAb衍生項目。該公司在推進多個合作伙伴腫瘤學項目的同時,維持了5950萬美元的現金和投資,包括Immunovant的batoclimab在Graves病患者中顯示出80%的緩解率,Arcus Biosciences的zimberelimab在胃食道癌中顯示出26.7個月的中位總生存期。

OmniAb首席執行官Matt Foehr表示:「在整個第三季度,我們繼續執行我們的戰略舉措,同時進一步向越來越多的合作伙伴展示我們專有技術平臺的價值。」「8月份,我們完成了一次私募,加強了我們的資產負債表,同時繼續擴大我們的領先技術套件。我們期待着下個月推出OmniUltra™,這是一項重要的新技術,我們預計它將擴展我們的平臺並開闢新的業務機會。"

OmniAb計劃於2025年12月在抗體工程與治療學會議上推出其新的OmniUltra™轉基因雞平臺,該平臺採用具有超長互補決定區的牛樣抗體。合作伙伴的亮點包括Aptevo Therapeutics報告米普利他明治療急性骨髓性白血病的緩解率為100%,以及CStone Pharmaceuticals獲得了sugemalimab治療非小細胞肺癌的歐洲批准建議。

Recursion Pharmaceuticals,Inc(納斯達克:RXRX)從其REC-4881的TUPELO試驗中獲得了積極的1b/2期結果,REC-4881是一種用於家族性腺瘤性息肉病的研究變構MEK 12抑制劑,75%的可評估患者顯示總息肉負荷減少,治療12周后中位數減少43%。值得注意的是,82%的可評估患者在第25周-停止治療后12周保持持久的降低,與基線相比中位降低53%,標誌着Recursion OS平臺的首次臨牀驗證。

「這些第二階段的結果標誌着對Recursion OS的有意義的驗證,」Chris Gibson博士説,Recursion首席執行官。「來自我們平臺的公正表型洞察,由人工智能(將MEK 1/2抑制與抗原功能喪失生物學聯繫起來)驅動,現已轉化為患者息肉負擔的快速、大幅和持久的減少。這是一個強有力的例子,説明即使是最早版本的Recursion OS也可以在沒有批准的藥物治療選項的疾病中發現治療機會。"

TechBio公司計劃在2026年上半年與FDA合作,以定義潛在的註冊途徑,同時將試驗人羣從55歲以上擴大到18歲以上,並優化給藥時間表。REC-4881表現出與MEK 1/2抑制一致的安全性特徵,大多數治療相關不良事件為1級或2級,15.8%的安全性可評價患者發生3級事件,迄今為止尚未報告任何4級以上事件。

文章來源:https://equity-insider.com/2025/10/03/the-small-biotech-thats-cracking-the-code-big-pharma-paid-billions-for/

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引用來源:

1. https://www.targetedonc.com/view/november-2025-key-fda-highlights-in-oncology

2. https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/03/3198632/0/en/Future-of-Anticancer-Drug-Market-2025-2032-Emerging-Oncology-Therapies-Market-Opportunities-and-Global-Competitive-Strategies-AnalystView-Market-Insights.html

3. https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/02/3198243/0/en/U-S-Oncology-Market-to-Surge-from-USD-81-34-Billion-in-2025-to-USD-211-78-Billion-by-2034-Driven-by-Rising-Cancer-Burden.html

4. https://www.biospace.com/press-releases/precision-medicine-market-size-surges-toward-usd-470-53-billion-by-2034-driven-by-targeted-therapies-and-genomic-innovation

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