樂普生物MRG006A獲美國FDA孤兒藥認定（ODD）

近日，樂普生物（2157.HK）自主研發的GPC-3靶向ADC產品MRG006A，成功獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥資格（ODD）認定，用於治療肝細胞癌（HCC）。此前，MRG006A已先后在中、美取得臨牀試驗申請（IND）批准，並且國內II期臨牀研究已於2025年10月順利完成首例患者入組，是全球首款進入II期臨牀階段的GPC3靶向ADC藥物。

孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）是美國FDA授予符合條件的用於預防、診斷或治療罕見病的藥物或生物製品的一種資格認定，旨在鼓勵研發機構為罕見病開發創新治療方案。獲得FDA孤兒藥資格認定的藥物將享有包括臨牀試驗費用的税收抵免、免除新葯申請費、獲批后七年的市場獨佔權等一系列政策支持，以加速其開發進程，早日惠及患者。MRG006A 成功獲得美國 FDA 的 ODD 認定，這一里程碑標誌着其臨牀價值與研發潛力獲得官方認可，為其后續臨牀研發推進、監管審批及全球市場準入奠定重要基礎。

原發性肝癌是全球常見的惡性腫瘤，在亞洲地區高發，中國的發病情況尤為突出。我國肝癌的新發病例及死亡病例均佔全球 40% 以上，給我國帶來了沉重的疾病負擔。2022 年我國肝癌新發病例近 37 萬，位列惡性腫瘤發病順位第 4 位；死亡病例近 32 萬，僅次於肺癌，居惡性腫瘤死亡順位第 2 位。肝細胞癌（Hepatocellular Carcinoma，HCC）是原發性肝癌最主要的組織學亞型，約佔全球原發性肝癌病例的 80%。肝細胞癌患者初診時具備根治性切除指徵的比例不足 20%，且術后 5 年複發率高達 70%[1]；一線治療失敗后，后線治療手段仍存在顯著侷限性，患者對生存期改善的需求迫切，臨牀未被滿足的需求尤為突出。MRG006A 的研發精準聚焦這一臨牀未被滿足的需求，未來有望為全球晚期肝細胞癌患者帶來全新治療選擇，為填補該領域的治療空白提供突破性解決方案。

關於MRG006A

MRG006A是一種新型拓撲異構酶抑制劑GPC-3 ADC候選藥物，具有全球首創潛力，是樂普生物的Hi-TOPi平臺開發的成果。MRG006A於2024年7月獲得國家藥監局的IND批准。在臨牀前研究中，MRG006A在多種CDX模型及HCC PDX模型中展現出對腫瘤生長的強大抑制作用，同時在探索性毒理學研究中表現出良好的耐受性。相關臨牀前數據已在2024年4月的AACR年會上呈現。

關於樂普生物

樂普生物是一家立足中國、面向全球的聚焦於靶向治療和腫瘤免疫治療的創新型生物製藥企業。公司持續建設自身商業化能力，不斷實現從核心技術到成藥的強大轉化和產業化目標。目前，樂普生物的產品管線覆蓋三大領域，分別為免疫治療、ADC靶向治療和溶瘤病毒藥物，包含2款商業化上市藥物，8款臨牀階段候選藥物(其中6款為ADC產品、1款溶瘤病毒產品、以及1款多抗產品)及3款臨牀階段候選藥物的聯合療法。公司的ADC候選藥物管線在中國處於領先地位。

1.Zhao L. The neoadjuvant therapy of hepatocellular carcinoma: current status and prospects[J]. Chin J Gen Surg, 2025, 34(7):1347-1352. doi: 10.7659/j.issn.1005-6947.250404

(樂普生物-B)