超越傳統藥物：針對難以治療疾病的新型平臺

代表Avant Technology Inc.發佈

BC省温哥華2025年12月9日/美通社/ -- Equity Insider News評論-隨着基因療法和mRNA平臺的突破性批准，傳統制藥策略正在屈服，通過精確干預針對以前無法治療的罕見疾病[1]。集成人工智能診斷工具的醫療保健系統現在將療法與個人遺傳譜匹配，而不是通過反應性症狀管理來治療廣泛人羣[2]。五家處於這一融合地位的公司包括Avant Technology，Inc.（OTCQB：AVAI）、Beam Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：BEAM）、CRISPR Therapeutics（納斯達克股票代碼：CRSP）、Rocket Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克股票代碼：RCKT）和Schrödinger，Inc.（納斯達克股票代碼：SDGR）。

跟蹤精準醫學擴張的市場分析師預計，隨着基因組驅動的治療方法從傳統小分子手中奪取市場份額，到2034年，該行業將從2025年的1190億美元增長到4710億美元[3]。包括壽命研究計劃和伴隨診斷的加速監管途徑在內的機構動力為開發人員解決遺傳性疾病和代謝功能障礙創造了有利的條件[4]。

Avant科技公司（OTC四分衞：AVAI）大大加強了對其鉛開發計劃的臨牀驗證，宣佈梅奧診所新發表的一項研究強化了「長壽蛋白」$\Alpha$-Klotho在血管健康中的關鍵作用。這項發表在《美國心臟協會雜誌》上的研究表明，β-Klotho水平下降與動脈硬度、內皮功能障礙和血管硬化之間存在密切相關。這些臨牀數據為Klothonova提供了緊急的科學支持，Klothonova是該公司與新加坡細胞療法先驅Thomanova成立的50/50合資企業，該公司正在開發一種基於細胞的療法，旨在可持續地恢復循環$\Alpha$-Klotho水平使用轉基因人類細胞。

Avant Technology首席執行官Chris Winter表示：「越來越多的科學文獻，包括梅奧診所的這項新研究，證實$\Alpha$-Klotho是衰老和長壽的主要調節者。」「$\阿爾法$-Klotho與年齡相關的下降與一系列慢性疾病有關，當Klotho水平恢復時，這些疾病似乎可以逆轉。我們的包封細胞治療方法有可能成為真正的遊戲規則改變者--不僅有利於心血管健康，而且有利於總體健康長壽。"

這一科學驗證加速了Klothonova最近與Klothea Bio，Inc.獲得的變革性全球獨家許可背后的動力。該協議授予合資企業開發、製造和商業化Klothea Bio專有Klotho生產細胞的全球權利。這些細胞將使用Thomanova臨牀驗證的Cell-in-a-Box®技術進行封裝，以創建能夠持續、局部輸送的植入療法。自2025年10月推出以來，Klothonova已開始為封裝Klotho過表達細胞系的GMP製造做準備工作，並計劃在明年推進IND使能研究。

Avant的戰略轉型不僅限於抗衰老，還通過Insuinova，Inc.，與SGAustria Pte.的合資企業有限公司旨在徹底改變糖尿病治療方法。這一合作伙伴關係將推進專有分化過程，實現干細胞高效轉化為胰島素產生和調節細胞，針對全球1型和胰島素依賴型2型糖尿病患者。Avant將在未來八個月內提供初始資金，以達到與高效、可持續和可重複的糖尿病治療相關的既定標準。

SGAustria和Thomanova都利用細胞封裝平臺，該平臺由代表數十年發展的50多份同行評審出版物支持。潛在的市場機會跨越多個治療領域：到2033年，全球阿爾茨海默病市場預計將達到328億美元，心血管疾病仍然是世界上最主要的死因，腎病影響全球8.5億人。全球更廣泛的基於細胞的治療市場可能達到440億美元，這意味着緊迫的健康危機，需要Avant正在開發的創新治療解決方案。

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Beam Therapeutics公司（納斯達克：BEAM）將於1/2月在美國血液學會（ASH）年會上展示其BEACON 1/2期臨牀試驗的更新數據，推進其針對嚴重血管阻塞性危機的鐮狀細胞病的基礎編輯平臺。BEAM-101是一種一次性的、潛在的疾病改善療法，針對全球約800萬患有這種毀滅性疾病的人，這種疾病嚴重影響多個器官，降低生活質量並縮短壽命。這些演示將展示臨牀結果和製造進步，包括對自身CD 34+骨髓干細胞進行增強動員技術，這些細胞經過鹼基編輯以增加胎兒血紅蛋白的產生。

「全球約有800萬人患有鐮狀細胞病，這種疾病會嚴重影響多個器官的功能，降低生活質量，並導致壽命縮短。這些患者對額外安全有效的治療選擇的需求嚴重未得到滿足，」醫學博士艾米·西蒙説，Beam Therapeutics首席醫療官。「BEAM-101旨在作為一種一次性的、改善疾病的療法，有可能有意義地改善嚴重BCD患者的預后。"

該療法通過精確的鹼基編輯來模擬自然發生的保護性變體，代表了Beam的集成平臺方法，該方法將基因編輯、遞送和內部製造能力相結合，以推進針對嚴重疾病的精確遺傳藥物。

CRISPR Therapeutics（納斯達克：CRSP）在第三季度取得了強勁的執行力，在美國心臟協會科學會議上展示了CTS 310的積極第一階段數據，並同時發表在《新英格蘭醫學雜誌》上，而CASGEVY的勢頭在全球加速，近300名患者轉診至授權治療中心。截至9月30日，該公司首個批准的CRISPR療法已為約165名患者完成了細胞收集，併爲所有地區的39名患者提供了輸注，Vertex預計今年CASGEVY總收入將超過1億美元。除了商業發佈之外，CRISPR還推出了其新穎的SyNTase編輯平臺，該平臺具有用於治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的CTS 460，展示了超過90%的mRNA糾正率和潛在的同類最佳特徵，擴大了該平臺的治療範圍。

「這是我們投資組合執行力和進展的又一個強勁季度。CASGEVY勢頭在全球範圍內繼續增強，反映出患者參與度和臨牀進步的不斷提高，」Samarth Kulkarni博士説，CRISPR Therapeutics董事長兼首席執行官。「此外，在美國心臟協會科學會議上的最新演講中展示了CTS 310的積極一期數據，並發表在《新英格蘭醫學雜誌》上，凸顯了我們平臺解決嚴重心血管疾病的廣度和潛力。"

截至2025年9月30日，CRISPR Therapeutics保持着強勁的資產負債表，擁有約19億美元的現金、現金等值物和有價證券，支持正在進行的針對多種自身免疫和腫瘤適應症的CTS 112臨牀試驗，預計年底將進行廣泛更新。

火箭製藥公司（納斯達克：RCKT）與FDA達成一致，於2026年上半年恢復RP-A501治療達農病的關鍵II期試驗，在不到三個月的時間內解決了臨牀擱置問題，併爲其AAC心血管基因治療產品組合奠定了基礎。該公司因嚴重白細胞粘附缺陷-I而於2026年3月28日收到了KRESLADI的PDUFA日期，使其在批准后有資格獲得罕見兒科疾病優先審查申請，同時通過關鍵領導層任命加強商業準備，包括Syed Rizvi博士擔任首席醫療官、Christopher Stevens擔任首席運營官和Sarbani Chaudhuri擔任首席商業和醫療事務官。

「在第三季度，我們保持了嚴格的執行，並加強了對Rocket的AAC心血管基因治療產品組合的戰略重點，」醫學博士Gaurav Shah説，Rocket Pharmaceuticals首席執行官。「在不到三個月的時間里，我們與FDA合作，恢復了RP-A501治療達農病的II期關鍵研究，這是一個重要的里程碑，凸顯了FDA的合作方法以及對罕見心血管疾病創新療法的迫切需求的認識。"

憑藉現金、現金等值物和投資總額約為2.228億美元，預計運營跑道將持續到2027年第二季度，Rocket正在推進RP-A601在PKP 2-ACN中進行關鍵的第二階段研究，並準備RP-A701在BAG 3-CM中進行首次人體評估，展示了該平臺在多種罕見心血管遺傳病方面的潛力。

薛定漢公司（納斯達克：SDGR）第三季度總收入為5，430萬美元，同比增長54%，主要得益於軟件收入增長28%至4，090萬美元，反映了行業對其計算平臺的需求不斷增加。隨着該公司推進多個項目，藥物發現收入達到1，350萬美元，其中包括SGR-3515（其Wee 1/Myt 1輔助抑制劑），該項目正在進行第一階段劑量升級，初步數據預計將於2026年上半年發佈，而FDA則授予SGR-1505孤兒藥稱號治療Waldenström巨球蛋白血癥。SGR-6016成為該公司第五個開發候選藥物，作為腦滲透NLRP 3抑制劑，計劃於2026年中期啟動臨牀試驗，證明該平臺有能力生成新型候選藥物。

Ramy Farid博士表示：「Schrödinger第三季度業績強勁，軟件收入增長28%，反映出行業對我們領先的計算平臺的需求不斷增長。」薛定漢首席執行官。「在我們的治療組合中，我們在推進合作方面繼續取得強勁進展，並提高了我們對今年藥物發現收入的預期。除了我們計劃的臨牀投資以完成SGR-1505和SGR-3515的1期劑量升級研究外，我們不打算獨立將發現計劃推進到臨牀中。這種向以發現為中心的治療學研發模式的轉變有可能通過許可、新企業和發現合作帶來顯着的長期價值。"

憑藉現金、現金等同物和投資約4.01億美元，以及戰略調整轉向以平臺為中心的模式預計將節省約7000萬美元，薛定決心將運營跑道預計到2027年第二季度，同時定位其基於物理的計算平臺，以實現跨多個疾病領域的治療發現。

資料來源：https://equity-insider.com/2025/03/21/unlocking-the-trillion-dollar-ai-market-what-investors-需要知道/

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引用來源：1。 https://www.hcplive.com/view/q2-2025-recap-7-top-fda-approvals 2. https://menlovc.com/perspective/2025-the-state-of-ai-in-healthcare/ 3. https://www.precedenceresearch.com/precision-medicine-market 4. https://finance.yahoo.com/news/a4m-unveils-next-frontier-longevity-141500076.html

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