微型生物技術燕鷗瞄準諾華的白血病重磅炸彈

特恩斯製藥公司（納斯達克股票代碼：TERN）周一在美國血液學會年會和博覽會上介紹了正在進行的TERN-701 CARDINAL試驗的更新和擴展數據，該試驗用於既往接受過治療的慢性粒細胞白血病（CML）患者。

截至截止日期2025年9月13日，已入組63名患者。

在38名療效可評估的患者中，24周時總體（累積）主要分子緩解（MMR）率為74%（28/38），其中64%（18/28）實現MMR，100%（10/10）維持MMR。

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24周時深度分子反應（DMR）實現率為29%。在數據截止時，沒有患者失去MMR。

令人鼓舞的安全性特徵：截至數據截止日期，87%（55/63）的患者仍在接受治療。

劑量增加未觀察到劑量限制性毒性，也未達到最大耐受劑量。

大多數治療后出現的不良事件都是低級別的，沒有明顯的劑量關係。

在整個劑量範圍內，TERN-701暴露量大致與劑量成比例。

320毫克及以上劑量的安全性特徵和24周內較高的MMR實現率（75%）支持選擇320毫克和500毫克每日一次作為推薦的擴展2期劑量（RP 2D）。

Terns首席醫療官Emil Kuriakose表示：「我們特別鼓舞地看到高度難治性人羣中MMR發生率達到前所未有的水平，包括對既往阿西莫替尼、波那替尼和/或其他已上市和研究的TKI缺乏療效的患者取得了令人信服的緩解。」

該公司強調，在RP 2D劑量範圍內，觀察到24周內的DMR實現率為36%，凸顯了TERN-701的快速反應動力學。

諾華公司（紐約證券交易所代碼：NVS）將阿西替尼（Scemblix）作為Scemblix銷售，作為一種靶向處方藥，用於治療費城染色體陽性慢性粒細胞白血病成人。

Terns首席執行官Amy Burroughs在周一的一份新聞稿中表示：「安全性特徵和320毫克及以上劑量在24周內較高的MMR實現率（75%）支持選擇320毫克和500毫克QD作為推薦的II期劑量（RP 2DS）。

威廉·布萊爾（William Blair）周二寫道：「我們相信TERN-701有望挑戰Scemblix的主導地位，並顛覆慢性粒細胞白血病的治療範式，慢性粒細胞白血病的全球總吸收量約為50億美元。」

從功效的角度來看，分析師Andy Hsieh對報告的64%的MMR實現率印象深刻，是已批准的Scemblix和研究型Enliven Therapeutics，Inc.的兩倍。s（納斯達克股票代碼：ELVN）ELVN-001藥物報告在可比疾病環境中MMR實現率在24%-32%範圍內。

威廉·布萊爾補充道：「與摘要相比，演示中還包括了另外六名療效可評估患者，其中四名患者實現了MMR，我們相信療效數據的一致性增強了我們的樂觀信念。」

TERN價格走勢：根據Benzinga Pro數據，周二盤前交易期間，Terns Pharma股價下跌4.25%，至38.52美元。

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照片由Aunt Spray通過Shutterstock拍攝