Vertex的基因療法對患有血液疾病的兒童有效

Vertex Pharmaceuticals Incorporated（納斯達克股票代碼：VRTX）周六公佈了多項研究的數據，證明了Casgevy（Casamglogene autotemcel）在5歲及以上嚴重鐮狀細胞病（SCD）或輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者中的臨牀益處。

SCD是一種嚴重的遺傳性血液病，會損害紅細胞，限制氧氣輸送，引起劇烈疼痛，並縮短壽命。

TDT是一種危及生命的遺傳疾病，迫使患者依賴定期輸血和終身治療來去除多余的鐵。

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這些數據在2025年美國血液學會（ASH）年會上公佈。

在ASD兒童中，在III期CLIMB-151臨牀研究中，11名患者接受了Casgevy給藥，所有（4/4）患者經過充分隨訪均達到了至少連續12個月（VF 12）沒有血管阻塞性危象（VOC）的主要終點。

VOC是一種痛苦的發作，由僵硬的鐮狀紅細胞阻塞小血管引起。

在TDT兒童中，在III期CLIMB-141臨牀研究中，13名患者接受了Casgevy給藥，所有（6/6）隨訪充分的患者至少連續12個月實現了輸血獨立性的主要終點，同時將加權平均血紅蛋白（HB）保持在至少9 g/dL（TI 12）。

正如老年患者的臨牀研究所確定的那樣，Casgevy在年輕患者中的安全性特徵與在ASD和TDT中的清骨髓預處理和自體移植一致。

與老年患者的研究一致，接受Casgevy治療的兒童具有胎兒血紅蛋白（HbF）的持久增加和穩定的等位基因編輯。

「這些結果是有史以來第一個關於5-11歲SCD兒童基因治療的臨牀數據，再次證明了CASGEVY的變革潛力，」醫學博士Carmen Bozic説，Vertex全球藥品開發和醫療事務執行副總裁兼首席醫療官。

該公司在ASH會議上展示了來自Casgevy關鍵臨牀研究的12歲及以上SCD和TDT患者的新的長期數據。

截至2025年4月的這些數據繼續證明了持久的臨牀益處。

在BCD中，在CLIMB-121或長期隨訪研究CLIMB-131中，100%的患者（45/45）達到VF 12，無VOC的平均持續時間為35.3個月。

在TDT中，CLIMB-111或CLIMB-131中98.2%（55/56）達到TI 12，輸血獨立性平均持續時間為41.4個月。

VRTX價格走勢：根據Benzinga Pro數據，Vertex Pharmaceuticals股價在周一盤前交易中上漲0.22%，至456.50美元。

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照片由Piotr Swat通過Shutterstock拍攝