Prime Medical宣佈在新英格蘭醫學雜誌上發表兩名治療慢性淋病患者的PM359臨牀數據

Prime Medical，Inc.（納斯達克股票代碼：PRME）是一家致力於提供新型差異化一次性治療性遺傳療法的生物技術公司，今天宣佈在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上發佈了PM 359的1/2期臨牀數據，PM 359是該公司用於p47 phox慢性炎症（CGD）的研究性自體骨髓干細胞產品。這些數據還將在2025年12月6日至9日在佛羅里達州奧蘭多舉行的第67屆美國血液學會（ASH）年會的海報會議上展示。

參與該研究的兩名患者均有既往CGD定義併發症的病史，包括CGD相關結腸炎（CAC）以及皮膚和軟組織感染，並且兩人都接受了長期預防性治療。兩名患者均經歷了快速的中性粒細胞植入，到第30天分別達到69%和83%的二氫羅丹明陽性（ZR+）中性粒細胞，遠遠超過了臨牀獲益的20%預計最低閾值。隨着時間的推移，這兩名患者的DHR活性保持穩定，這表明基因糾正發生在骨髓的長期重新繁殖的血液干細胞（HSC）中。兩名患者在輸注后均沒有出現新的CGD相關併發症或顯着的併發症;此外，患者1停止了美沙拉秦治療，並且沒有出現CAC發作，患者2的糞便鈣衞蛋白水平大幅下降，並且他的慢性CAC症狀已經減輕。兩名患者均未發生可歸因於PM 359的具有臨牀意義的不良事件，並且所有觀察到的毒性均與基於白蘇平的條件處理一致