FDA快速推出Incyte藥物治療罕見血癌

Incyte（INCY）周日表示，美國食品和藥物管理局已授予INCA 033989突破療法稱號，INCA 033989是一種實驗性抗體，旨在治療患有特定遺傳形式的特發性血小板增多症的患者，這是一種罕見的血癌，會導致危險的血小板計數升高。

該製藥公司表示，該指定適用於患有特發性血小板增多症（ET）的患者，他們攜帶CALR基因1型突變，並且無法再耐受或對抑制血細胞產生的標準治療沒有反應。

突破性治療地位僅限於那些顯示出比治療嚴重或危及生命疾病的現有選擇有意義改善的早期證據的藥物，並允許與監管機構更密切合作以加快開發。

ET屬於骨髓增生性腫瘤（MPN）或慢性血癌的一組疾病，其中骨髓產生過多血細胞。在ET中，多余的細胞是血小板，有助於血液凝結。當血小板水平持續較高時，患者面臨着血栓、中風、出血併發症的風險增加，在某些情況下，患者還面臨着發展爲更嚴重疾病的風險，例如骨髓纖維化（一種以骨髓疤痕為標誌的疾病）或急性白血病。

大約四分之一的ET患者攜帶鈣網蛋白（CALR）基因突變，這會擾亂正常血細胞調節。在這些患者中，最常見的變異是52個鹼基對缺失，稱為1型CALR突變。它與進展為骨髓纖維化的最大風險相關。INCA 033989旨在識別並特異性結合鈣網蛋白的突變形式，靶向患病細胞，同時在很大程度上保留健康細胞。

Incyte（INCY）總裁兼研發主管巴勃羅·卡格諾尼（Pablo Cagnoni）博士在一份聲明中表示：「這一突破性療法稱號凸顯了INCA 033989顯着改變ET患者治療的潛力，這些患者如今的選擇有限。」他補充説，在與監管機構進行進一步討論后，該公司計劃於2026年中期開始第三期臨牀試驗，通常是最后也是最大的測試階段。

FDA的決定是基於1期臨牀試驗的早期結果，該試驗主要評估安全性，但也可以提供初步有效性跡象。今年早些時候提供的數據顯示，INCA 033989總體耐受性良好，並導致多個劑量水平的血小板計數快速、持續下降，這是ET治療的關鍵目標。在較高劑量下觀察到更大、更持續的反應。

更新的1期結果，包括ET的額外安全性和有效性數據以及骨髓纖維化患者的新發現，定於2025年美國血液學會年會上公佈。

Incyte（INCY）表示，計劃將INCA 033989的開發範圍擴大到1型CALR突變之外，以包括其他CALR突變類型。該公司的目標是最早於明年上半年在對至少一種現有療法有耐藥或不耐受的ET患者中啟動一項更廣泛的註冊研究。

Incyte（INCY）通過專注於MUT特異性靶向，相信INCA 033989可以為ET和相關疾病提供更精確的方法，可以限制副作用，同時解決癌症本身的遺傳驅動因素。

Incyte（INCY）因生產Jakerty而聞名，Jakerty主要用於治療成人和兒童的骨髓增生性腫瘤、very紅細胞增多症和移植物抗宿主病（GVAR）。