FDA停止罕見病試驗啟動后，德納利表示最低限度地推迟

美國食品和藥物管理局（FDA）暫停了Denali Therapeutics Inc.的臨牀試驗。」（納斯達克股票代碼：DNLI）正在開發的治療龐貝氏病的DNL 952 I期研究的研究新葯（IND）申請。

FDA要求對方案進行修改，以包括較低的起始劑量、修訂的入選標準、某些安全監測承諾和停止規則。

這些要求與GAA小鼠模型中觀察到的臨牀前超敏反應有關，這種反應在小鼠的所有GAA酶替代療法中常見。

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FDA沒有要求進行額外的非臨牀研究。德納利已向FDA提交了迴應，並在等待FDA反饋之前，預計第一階段研究的啟動會出現最小的延迟。

該公司周四在向美國證券交易委員會提交的文件中表示，有望於2026年上半年在歐洲提交DNL 952的臨牀試驗申請。

周四，德納利在2025年投資者日上提供了其開發管道項目的關鍵更新。

FDA仍在審查tividenofusp alfa治療MPS II（亨特綜合症）的生物製品許可證申請，《處方藥使用者費用法案》的目標行動日期為2026年4月5日。

與FDA的后期周期會議已完成，標籤討論正在進行中。商業準備活動正在進行中。tividenofusp alfa的II/III期COMPASS研究的隊列A（神經病性）入組預計將於2025年12月完成。

DNL 126治療MPS IIIA（A型桑菲利波綜合徵）的I/II期研究仍有望在2026年完成，支持潛在的加速批准途徑和2027年底的商業上市。Denali計劃在2026年世界研討會上展示第1/2階段的初始數據。第三階段規劃正在進行中。

周四，Royalty Pharma plc（納斯達克股票代碼：RPRX）宣佈了一項2.75億美元的合成特許權使用費融資協議，該協議基於ividenofusp alfa的未來淨銷售額。

該交易受制於各種成交條件，包括Denali實現美國FDA對tividenofusp alfa的加速批准。

交易結束時，Royalty Pharma將支付2億美元的首期付款，在2029年12月31日之前獲得歐洲藥品管理局對tividenofusp alfa的批准后，Royalty Pharma將有義務額外支付7500萬美元。

Royalty Pharma將從Denali獲得tividenofusp alfa全球淨銷售額的9.25%版税。

向Royalty Pharma支付的特許權使用費將在2039年第一季度達到3.0倍或2.5倍時停止。

BTIG重申Denali Therapeutics的買入評級，並維持32美元的價格預測。

Wedbush維持Denali Therapeutics的表現優於大盤，並將價格預期從30美元提高至31美元。

DNLI價格走勢：根據Benzinga Pro數據，截至周五發佈時，Denali Therapeutics股價下跌0.10%，至20.09美元。

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