血癌治療達到關鍵的商業和臨牀拐點

代表GT Bioburma，Inc.發佈。

美國新聞集團新聞評論

温哥華，不列顛哥倫比亞省，2025年12月4日/美通社/ --三聯療法免疫治療方法通過重新編程癌細胞如何死亡以引發強大的免疫反應，在臨牀前模型中證明了白血病的完全消除[1]，而突破性的自然殺傷細胞研究正在揭示新的途徑來增強身體的先天抗腫瘤能力[2]。這些發展使GT Bizerma，Inc.（納斯達克股票代碼：GTBP）、Geron Corporation（納斯達克股票代碼：GRN）、Kura Oncology，Inc.（納斯達克股票代碼：KURA）、SELLAS生命科學集團公司（納斯達克股票代碼：SLS）和TScanTherapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：TCRX）。

FDA於11月批准了首種每日一次用於複發性NPM 1突變急性白血病的腦膜寧抑制劑[3]驗證了靶向血癌療法，因為投資者和機構認識到在后期臨牀催化劑在整個競爭格局中實現之前的時機優勢。

GT Bizerma，Inc.（納斯達克：GTBP）最近宣佈成功完成對其正在進行的GTB-3650第三劑量組（隊列3）的I期臨牀試驗的正式安全性審查，未觀察到安全性或耐受性問題。隨着GTB-3650最近取得的重大進展，GTBP目前正在推進旨在對抗一些世界上最具挑戰性的癌症類型的創新免疫療法。

這一最新的里程碑使GT Bizerma進入隊列4，患者將接受10μg/kg/天的治療。現在，該公司正在積極篩查隊列4的患者，並預計將在未來幾周內開始給藥，下一次全面更新預計將於2026年第一季度進行。

這項第一階段研究正在對錶達CD 33蛋白的複發性或難治性血癌（特別是急性骨髓性白血病（APL）和高危骨髓增生異常綜合徵（NHL））的患者進行GTB-3650測試。這些代表了一些最難治療的癌症病例，涉及的患者要麼在初始治療后病情復發，要麼對傳統治療方案從未有反應。

GTB-3650的工作原理是刺激患者的自然殺傷細胞（一種自然追捕和破壞異常細胞的免疫細胞）專門針對癌細胞。患者按照結構化的時間表通過連續輸注接受治療：兩周的治療，然后休息兩周，根據他們的反應重複這個周期長達四個月。

隊列1至隊列3入組的六名患者均已成功接受GTB-3650治療，證明了該療法在逐漸提高的劑量水平下的耐受性。據該公司稱，隊列4的劑量水平10μg/kg/天更能反映潛在的臨牀療效閾值。這項評估基於在前六名患者的多種免疫生物標誌物中觀察到的積極趨勢、所有三個完整隊列完全不存在劑量限制性毒性，並認識到早期隊列使用的較低劑量水平可能低於治療範圍，其中有意義的臨牀益處。

1期設計要求在7個隊列的約14名患者中測試GTB-3650，每個隊列有2名患者接受逐漸更高的劑量，從隊列1的1.25μg/kg/天增加到隊列7的100μg/kg/天（如有必要）。除了當前的隊列4之外，還有另外三個更高劑量隊列可用：隊列5 25μg/kg/天，隊列6 50μg/kg/天，隊列7最大計劃劑量為100μg/kg/天。這種廣泛的劑量範圍反映了該試驗的目標，即確定GTB-3650在保持可接受的安全性的同時提供最佳治療益處。該試驗正在測量安全性、藥代動力學、藥效學、內源性患者自然殺傷細胞的體內擴展和臨牀活性。

除了血癌之外，該公司還在開發GTB-5550，該藥物針對B7 H3，B7 H3是一種常見於各種實體瘤類型中的蛋白質，包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌。GT Bizerma計劃在2025年第四季度或2026年1月提交監管申請，開始GTB-5550的人體試驗。GTB-5550被設計為皮下注射劑，患者最終可以在家自行給藥。

這兩種候選人都利用GT Bizerma專有的TriKE平臺技術，該技術採用最初在駱駝和美洲駝中發現的特殊抗體片段。這些分子由於其尺寸更小且穩定性更高，因此比傳統抗體具有優勢。該公司擁有明尼蘇達大學授予的該技術的全球獨家許可。

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傑隆公司（納斯達克：GERN）在2025年第三季度實現了RYTELO產品淨收入4720萬美元，並完成了320名患者的三期IMpactMF臨牀試驗的入組，該試驗評估了伊美司他治療複發性/難治性骨髓纖維化的效果。這家商業階段的生物製藥公司任命Ahmed ElNawawi為首席商務官，加強了其領導團隊，目前RYTELO擁有約1，150個訂單賬户，環比增加約150個。

Geron總裁兼首席執行官Harout Semerjian表示：「衆所周知，低風險骨髓增生綜合徵的高未滿足需求，RYTELO是一種具有新穎作用機制的療法，有可能顯着影響治療範式。」「Geron的定位是，通過我們重新調整的領導團隊，加強商業執行，提高醫生和患者的意識，並推動RYTELO在美國的銷售"

Geron預計IMpactMF中期分析讀數將於2026年下半年公佈總體生存率，最終分析將於2028年下半年公佈。截至2025年9月30日，該公司將2025年總運營費用指引從之前宣佈的2.7億美元至2.85億美元下調至2.5億美元至2.6億美元，現金、現金等值物、限制性現金和有價證券約為4.215億美元。

庫拉腫瘤公司（納斯達克：KURA）宣佈，KOMZIFTI（ziftomenib）是FDA批准的第一種也是唯一一種每日一次的腦膜蛋白抑制劑，用於患有易感染NPM 1突變的複發性或難治性急性骨髓性白血病的成人，已被納入NCCN指南作為2A類推薦治療選擇。該藥物於2025年11月13日獲得FDA的全面批准，KOMET-001臨牀試驗的數據證明，完全緩解率為21.4%，中位緩解持續時間為5個月，現已通過有限的專業藥房和分銷商網絡向美國處方藥者上市。

「將KOMZIFTI添加到NCCN腫瘤學指南中強調了KOMZIFTI對R/R NPM 1突變的急性白血病患者的潛在影響，並支持我們確保患者能夠獲得這一重要治療選擇的承諾，」醫學博士Mollie Leoni説，庫拉腫瘤科首席醫療官。「NPM 1突變疾病具有很大的復發風險，並且在復發或難治性環境中歷史上預后不佳。我們很高興在FDA批准后如此迅速地被納入NCCN指南，並致力於向美國患者提供KOMZIFTI。"

Kura Oncology正在推進zanzalintini在一線急性白血病治療中的開發計劃，該計劃有可能與已批准的療法結合，以便在疾病早期為更廣泛的患者造福。該公司繼續專注於針對高需求血液惡性腫瘤和實體腫瘤的門寧抑制和法尼基轉移酶抑制的開創性進展。

SELLAS生命科學集團公司（納斯達克：SLS）繼續推進其在二線挽救治療后達到完全緩解的急性髓性白血病患者中進行的GPS 3期REGAL試驗，預計在2025年底達到80例死亡后進行最終分析。該公司的SLS 009（一種選擇性CDK 9抑制劑）與阿扎胞苷和維奈托克聯合治療複發性或難治性AML的2期數據已被接受，將於2025年12月在美國血液學學會（ASH）年會上發表。

Angelos Stergiou醫學博士、ScD h.c.表示：「我們的項目持續、強有力的執行以及不斷擴大的臨牀和臨牀前數據增強了我們以AML為重點的管道的實力，我們仍然深受鼓舞。」SELLAS總裁兼首席執行官。「正如主要意見領袖在我們最近的研發活動中強調的那樣，GPS的第三階段REGAL試驗正在按計劃推進。圍繞SLS 009的勢頭也在繼續增強--我們的積極II期數據被接受在即將舉行的ASH年會上展示，我們最近在ESCO上展示了臨牀前結果，證明了T-PL的明顯生存益處。"

SELLAS於2025年9月和10月從認購令行使中獲得了約5，460萬美元的總收益，截至2025年9月30日，該公司已獲得4，430萬美元現金，另外還有10月份收到的2，910萬美元。該公司計劃於2026年第一季度在新診斷的一線急性白血病患者中啟動一項針對80名患者的試驗。

TScanTherapeutics（納斯達克：在第一階段會議富有成效地結束后，TCRX）與FDA就其OSC-101的關鍵試驗設計達成協議，該機構批准了一項研究設計，該設計反映了當前的ALLOHA第一階段試驗，使用生物分配的內部控制部門，預計將實現有效的入組和簡化的研究終點評估。該公司還實施了商業化的製造工藝，將製造時間縮短了五天，同時降低了商品成本並減少了離體T細胞擴張，並完成了向外部合同開發和製造組織的初步技術轉讓。

Gavin MacBeath博士表示：「在與FDA進行了富有成效的會議后，我們現在已經明確定義了OSC-101的關鍵試驗設計，並且我們還制定了改進的商業化製造工藝。」TScanTherapeutics首席執行官。「我們專注於推進這個針對急性白血病和骨髓增生綜合症患者的有前途的計劃，並期待下個月分享ASH舉行的ALLOHA 1期試驗的最新結果。"

該公司做出了戰略決定，優先考慮其血紅蛋白項目的臨牀開發，並暫停進一步招募PLEXI-T實體腫瘤1期試驗，同時將臨牀前工作重點放在實體腫瘤的體內工程和自身免疫中的靶點發現上。截至2025年9月30日，TScan預計將擁有1.845億美元的現金、現金等值物和有價證券，為2027年下半年的運營提供資金，並計劃在即將舉行的第67屆美國血液學會年會上展示包括兩年復發數據在內的更新臨牀數據，並在2026年第二季度啟動針對OSC-101的關鍵試驗。

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來源：

1. https://www.sciencedaily.com/releases/2025/11/251120002609.htm 2. https://www.worldwidecancerresearch.org/our-latest-news/news-and-press/exciting-new-immunotherapy-breakthrough/ 3. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ziftomenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-npm1-mutation

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