數據顯示，Pharvaris藥丸可快速緩解罕見腫脹發作患者

Pharvaris NV（納斯達克股票代碼：PHVS）周三分享了deucrictibant用於按需治療遺傳性血管性腦病（HAE）發作的RAPIDe-3三期試驗的總體數據。

HAE是一種罕見的遺傳性疾病，會導致皮膚、面部、四肢和內臟（包括呼吸道和胃腸道）發生複發性嚴重腫脹。

該研究共招募了134名參與者，評估了口服deucrictibant速釋（IR）膠囊對12歲及以上HAE患者發作的按需治療的效果。

另請閲讀：BioCryst剛剛放棄其歐洲業務-這就是投資者歡呼的原因

該公司表示，其第一項關鍵第三階段研究的數據將作為營銷授權申請的基礎，該申請計劃於2026年上半年開始提交。

與安慰劑相比，deucrictibant表現出更快的治療反應開始的中位時間：

症狀實質性緩解的中位時間更短，症狀更早完全緩解。

數據還顯示，12小時內接受第二劑或急救藥物治療的發作次數較少。

在RAPIDe-3中，deucrictibant耐受性良好，沒有發生與治療相關的嚴重不良事件，也沒有參與者因治療后出現的不良事件而停止治療。

用於按需治療HAE發作的deucrictibant的開放標籤擴展版RAPIDe-2 Part B正在進行中。

8月，美國食品和藥物管理局（FDA）批准Ionis Pharmaceuticals，Inc. ' s（納斯達克股票代碼：IONS）Dawnzera（donidalorsen）用於預防12歲及以上成人和兒童患者發生遺傳性血管性腦病（HAE）。

該研究達到了主要終點，與安慰劑相比，Dawnzera Q4 W在24周內將每月HAE發作率顯着降低了81%。

從第二劑（關鍵次要終點）開始測量時，平均發作率下降至87%。

7月，FDA批准KalVista Pharmaceuticals Inc. ' s（納斯達克股票代碼：KALV）Ekterly（sebetralstat）用於12歲及以上成人和兒童患者的HAE急性發作。

Ekterly是第一種也是唯一一種針對HAE的口服按需治療藥物。

PHVS Price Action：根據Benzinga Pro數據，截至周三發佈時，Pharvaris股價上漲12.32%，至27.09美元。

閲讀下一步：

照片來自Shutterstock