Mirum Pharmaceuticals招募首批參與者參加Bloom II期研究，評估MRM-3379治療脆性X綜合徵

米魯姆製藥公司領先的罕見病公司（納斯達克股票代碼：MSYS）今天宣佈，第一位參與者已入選BLOOM II期臨牀研究，評估MRM-3379在脆性X綜合徵（FXS）中的作用。

FXS由FMR 1基因突變引起，是智力障礙和自閉症譜系障礙最常見的遺傳形式，影響了美國和歐盟估計50，000名男性目前還沒有批准的療法來治療這種嚴重的神經發育疾病。

BLOOM II期臨牀研究將在確診為FXS基因診斷的男性參與者中評估MRM-3379的安全性、耐受性和潛在臨牀益處。

「儘管有影響，脆性X綜合徵仍然沒有批准的治療方法，」醫學博士Joanne Quan説，Mirum首席醫療官。「在臨牀前模型中，MRM-3379在與脆性X綜合徵相關的多個認知和行為領域顯示出改善，並且在健康志願者中具有良好的耐受性。這項研究是評估MRM-3379是否可以有意義地幫助改善FXS患者的認知和日常功能的重要下一步。"

Michael Tranfaglia，醫學博士，FRAXA研究基金會醫學總監兼聯合創始人評論道：「看到像Mirum這樣的公司以一種真正有希望的潛在療法進入Fragile X領域，這真是令人鼓舞。這項研究正在積極報名，我們鼓勵符合條件的家庭考慮參與這項重要的研究。"

國家脆性X基金會執行董事希拉里·羅塞洛特（Hilary Rosselot）補充道：「這項研究的啟動讓脆性X社區充滿活力。每個新的臨牀項目都帶來希望和潛在的突破。我們讚揚Mirum致力於推進創新療法，為我們的家庭提供急需的選擇。"