Solid Biosciences宣佈FDA授予SGT-212罕見兒科疾病稱號，SGT-212是其治療弗里德賴希共濟失調的研究性基因療法

固體生物科學公司（納斯達克股票代碼：SLDB）（「公司」或「Solid」）是一家開發治療神經肌肉和心臟疾病的精確遺傳藥物的生命科學公司，今天宣佈，該公司因SGT-212獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）的罕見兒科疾病認定，該公司針對弗里德賴希共濟失調（FA）的研究性基因療法。SGT-212將通過雙重給藥途徑傳遞全長frataxin基因，利用直接齒核內（IDT）和靜脈內（IV）輸注，旨在促進frataxin蛋白治療水平的恢復，以解決FA的神經系統、心臟和全身臨牀表現。

FDA授予罕見兒科疾病稱號，用於治療主要影響18歲以下個人的嚴重且危及生命的疾病。該指定使該公司有可能獲得兒科優先審查憑證（PPV），這可以加快對未來生物許可申請的審查。PPV可能會被兑換以接受另一項營銷申請的優先審查，也可能會被出售或轉讓。

Jessie Hanrahan，博士，Solid Biosciences的首席監管和臨牀前運營官説：「獲得兒科罕見疾病認定標誌着我們Friedreich共濟失調項目SGT-212的另一個重要里程碑。連同今年早些時候授予的快速通道稱號，它認可了我們的雙途徑臨牀方法，我們的第一個人體試驗，現在正在篩選參與者，作為滿足FA未滿足需求的重要第一步。這些指定旨在幫助加快上市時間並加強與FDA的合作。我們期待與監管機構繼續合作，儘快將這種療法帶給患者。"