Sarepta為Elevidys研究獲得FDA Nod以降低肝損傷風險

美國食品和藥物管理局（FDA）周二批准Sarepta Therapeutics Inc.的劑量。s（納斯達克股票代碼：SRPT）ENDEAVOR隊列8（研究9001-103）。

· SRPT股價穩步上漲。在這里獲取市場研究。

隊列8的目的是評估增強免疫抑制方案作為Elevidys（delandistrotene moxeparvovec-rokl）治療非走動（無法行走的患者）杜氏肌營養不良症患者的一部分的使用。

隊列8的數據將用於確定Elevidys輸注前后給予西羅莫司是否有助於減少急性肝損傷（ADL）。西羅莫司是一種免疫抑制劑。

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今年，該公司報告稱，三名患者因急性肝衰竭而死亡，這些患者接受了Elevidys或使用相同AAVrh 74平臺的研究性基因治療。其中一例死亡發生在肢體帶肌營養不良症的臨牀試驗期間。

該隊列將招募大約25名美國無法行走的參與者。

免疫抑制方案將包括14天的輸注期西羅莫司給藥（Elevidys給藥前），並將在Elevidys給藥后持續12周。

主要終點包括第12周時ALI和Elevidys-dystrophin表達的發生率。

Elevidys是唯一獲得批准的杜興基因療法。

研究SPP-9001-103（也稱為ENDEAVOR）是一項開放標籤、1b期研究，旨在評估Elevidys在多個杜氏男性患者隊列中的表達和安全性。

該研究招募了七個隊列的55名參與者，並對治療時2-7歲的年輕流動個體、老年流動個體和非流動個體進行了藥物治療。

ENDEAVOR的主要終點是12周時通過蛋白質雜交測量的Elevidys微肌營養不良蛋白表達量較基線的變化。

次要結果指標包括通過12周時肌營養不良蛋白陽性纖維百分比測量的微肌營養不良蛋白表達較基線的變化。

周一，Sarepta Therapeutics分享了SPP-1003（原名ARO-DM 1）的1/2期多次劑量給藥劑量增加（MAD）臨牀研究的進展，SPP-1003是一種用於治療1型肌張力性營養不良（DM 1）的研究性小干擾RNA（siRNA）治療劑。

研究的隊列1（1.5毫克/公斤）和隊列2（3毫克/公斤）已完成，隊列3（4.5毫克/公斤）已完全入組並正在進行中。

這一里程碑促使Arrowhead Pharmaceuticals，Inc.支付2億美元（NASDAQ：ARWR）.

患者目前正在隊列4（6 mg/kg）中接受給藥，計劃於2026年初在最后一個隊列（隊列5）（12 mg/kg）中開始給藥。

SRPT價格走勢：周二發佈時，Sarepta股價上漲1.90%，至19.27美元。

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照片：Shutterstock