FDA批准諾華SM治療作為兒童、青少年和成人的首選基因治療選擇

周一，美國食品和藥物管理局（FDA）批准諾華公司（Novartis AG）（紐約證券交易所代碼：NVS）的Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）用於兩歲及以上兒童、青少年和患有脊髓性肌萎縮症（SM）的成人。

該批准使基因替代療法成為第一種也是唯一一種可用於這一廣泛人羣的療法。

Itvisma解決了SM的遺傳根本原因。一次性固定劑量不需要根據年齡或體重進行調整。

經證實，患有SM的存活運動神經元1（SMN 1）基因存在突變。

通過替換SMN 1基因，Itvisma可以改善運動功能，從而有可能減少該人羣對與其他可用療法相關的長期治療的需求。

Itvisma的批准基於註冊3期STEER研究的數據。它得到了開放標籤第3b期強度研究的支持。

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Itvisma在運動功能和運動能力穩定方面表現出統計學上的顯着改善，這在疾病的自然史中通常沒有出現，效果持續了52周的隨訪。

此外，Itvisma在兩項研究中表現出了一致的不良事件的安全性特徵。

SM是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，由SMN 1基因突變或缺失引起。

SMN 1基因負責產生身體呼吸、吞嚥和基本運動所需的大部分蛋白質。

如果沒有它，運動神經元就會不可逆轉地喪失，導致進行性肌肉無力。

美國約有9,000人患有SMA。

9月，FDA發佈了Scholar Rock（NASDAQ：SRRK）apitegroumab生物製劑許可申請（BLA）的完整回覆函（CRL），用於脊髓性肌萎縮症（SMA）。

RTL與Catalent Indiana LLC例行一般現場檢查期間發現的觀察結果相關。

Catalent是諾和諾德A/S（紐約證券交易所代碼：NVS）於2024年12月收購的第三方填充設施。

價格走勢：周二最后一次檢查時，NVS股價上漲2.46%，至129.65美元。

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圖片：Shutterstock