Arrowhead Pharmaceuticals從Sarepta Therapeutics獲得2億美元的里程碑付款

箭頭製藥公司（納斯達克股票代碼：ARWR）今天宣佈，已從Sarepta Therapeutics（納斯達克股票代碼：SRPT）獲得2億美元里程碑付款。當Arrowhead在ARO-DM 1（也稱為SPP-1003）的1/2期臨牀研究中實現第二個開發里程碑事件時，這一里程碑獲得了這一里程碑，ARO-DM 1是一種用於治療1型強直性肌營養不良症（DM 1）的研究性RNA干擾（RTI）治療方法。最常見的成人發作性肌營養不良症。根據與Sarepta的許可和合作協議，Arrowhead預計將在60天內收到這筆付款。

第二個里程碑事件是在藥物安全委員會審查、隨后授權劑量升級以及實現預先指定的患者入組目標之后達成的。該研究多次劑量給藥劑量增加（MAD）部分隊列4（6毫克/公斤）的患者已接近完成，該公司打算在2026年第一季度開始招募隊列5（12毫克/公斤）。