眼科治療開始對可以預防工作年齡糖尿病患者失明的藥物進行重大試驗

Ocular Therapeutix，Inc.（納斯達克股票代碼：OCUL，「Ocular」）是一家致力於重新定義視網膜體驗的綜合生物製藥公司，今天宣佈，第一位患者已被隨機分配到HEIOS-3三期註冊計劃中，用於治療非增生性糖尿病視網膜病變（NPDR）。

「啟動HEIOS註冊計劃標誌着重新定義糖尿病視網膜疾病治療的關鍵一步。雖然美國有超過600萬NPDR患者，如今，接受治療的人不到1%，主要是由於工作年齡人口頻繁注射的負擔。AXPAXLI具有提供有吸引力的持久性的功效的潛力可以幫助數十萬甚至數百萬患者保持視力，」Pravin U説。Dugel，醫學博士，Ocular Therapeutix執行董事長、總裁兼首席執行官。「HEIOS-2和HEIOS-3是互補的優勢研究，目標是全面和廣泛的DR標籤。HEIOS研究設計反映了我們有意和戰略性的臨牀理念：將科學嚴謹性、出色的臨牀執行和對去風險的關注相結合，與監管一致以優化成功潛力，以及易於轉化為廣泛採用性的標籤。通過打造一個基於優勢的DR標籤，涵蓋整個疾病連續體（包括NPDR和DM），我們相信AXPAXLI可以為世界各地的患者、醫生和付款人提供一個不僅是增量的，而且是變革性的市場機會。"

HEIOS計劃由兩項互補的優效性研究HEIOS-2和HEIOS-3組成，旨在評估早期AX PAXLI治療（不常見於每12個月一次）是否可以有意義地改變非增生性糖尿病視網膜病變（NPDR）的病程。Ocular通過納入非中心受累糖尿病性視網膜病變（DR）患者，通過HEIOS計劃瞄準廣泛的糖尿病視網膜病變（DR）標籤。這些研究利用了一種新穎的有序性或2級糖尿病視網膜病變嚴重程度評分（DRSS）主要終點。HEIOS-2是一項優效性研究，比較每12個月給藥一次的AX PAXLI與雷珠單抗（0.3毫克），而HEIOS-3比較了6個月和12個月給藥方案AX PAXLI與假手術。每項研究的主要終點在第52周進行評估。Ocular已在其針對HEIOS-2的SPA協議中就新型有序DRSS終點與FDA保持一致。

「HEIOS計劃有潛力改變糖尿病視網膜疾病患者的護理，我的患者很高興參與這項研究。目前的DR治療是繁重的和不可持續的-特別是對於這個工作年齡的人羣，不像濕性AMD -每年需要多次玻璃體內注射。這限制了治療的吸收，使許多人面臨疾病進展和不可逆視力喪失的風險，」坎伯蘭谷視網膜顧問公司首席研究員Allen Hu博士評論道。「AXPAXLI顯示出巨大的希望，以解決未滿足的需求，有效的治療與持久的療效，根據令人鼓舞的HELIOS-1數據。鑑於AXPAXLI在濕性AMD中的快速入組和SOL研究的出色執行，我完全相信眼科臨牀團隊將在NPDR中提供另一個非常成功的項目。"

「Ocular開發的新的有序級= 2步DRSS終點是視網膜領域的一項重要且創造性的進步。這種方法反映了現實世界的治療目標，我預計它將成為未來DR試驗的黃金標準，」Dilsher S.説。加州視網膜諮詢公司的Dhoot醫學博士。「與二元終點不同，這種有序測量可以捕捉整個DRSS範圍的變化，包括改善、穩定性和進展。通過允許每個患者參與初步分析，它可以實現更高效的試驗，同時生成具有臨牀意義的數據。如果HEIOS試驗成功，我預計AXPAXLI將在糖尿病視網膜疾病中廣泛採用，因為它具有持久的療效和低治療負擔的潛力，使其對患者、醫生和付款人都具有高度的吸引力。"