Pasithea Therapeutics宣佈了正在進行的首次人體試驗的I期數據，評估PAS-004;在一名患有Braf V600 e突變的MEK再激發三線黑色素瘤患者中觀察到部分緩解，該患者仍在接受試驗超過11個月; PAS-004在所有治療后均耐受良好

Pasithea Therapeutics Corp.（納斯達克股票代碼：KTTA）（「Pasithea」或「公司」）是一家臨牀階段生物技術公司，開發下一代大環口服MEK抑制劑PAS-004，用於治療1型神經纖維瘤病相關叢狀神經纖維瘤（NF 1-PN），該公司今天宣佈了其正在進行的首次人體試驗的積極中期1期數據，該試驗評估了PAS-004在患有有記錄的RAS、NF 1或RAF突變、或既往BRAF/MEK抑制失敗的患者中的積極中期1期數據。

Pasithea首席執行官Tiago Reis Marques博士表示：「今天我們晚期癌症試驗更新的中期結果證明了PAS-004的安全性、PK和抗腫瘤活性，並支持其成為治療NF 1-PN的一流MEK抑制劑的潛力。對於之前接受過MEK + BRAF抑制劑聯合治療且之前的最佳緩解是病情穩定的晚期癌症患者，實現單藥治療部分緩解是非常有希望的。在我們報告的最高隊列（30毫克膠囊）中，我們看到了顯着的藥物暴露（曲線下面積（AUR）大於5，400 ng·h/mL），PK曲線相對平坦，表明持續的途徑抑制。我們相信，這一特徵與推動NF 1-PN患者有意義的臨牀反應所需的條件完全一致。已發表的臨牀數據表明，NF 1-PN的腫瘤反應與藥物暴露量（AUR）正相關，強化了這些發現的相關性。"

阿拉巴馬大學伯明翰分校（UAB）神經纖維瘤病（NF）和神經纖維瘤病（SWN）項目主任、Pasithea科學顧問委員會成員麗貝卡·布朗博士表示：「我發現非常令人鼓舞的是，即使在晚期複發性癌症患者中作為單藥治療時，PAS-004也表現出了早期的療效信號，但更重要的是，它表現出如此良好的安全性，不需要劑量中斷或修改。維持NF 1-PN患者長時間治療對於實現最大腫瘤控制至關重要。我相信，與目前FDA批准的治療方法相比，PAS-004的早期療效信號加上不良副作用的低發生率可能會轉化為與NF 1相關的叢狀神經纖維瘤更好的耐受性和更長的治療時間。第二年前估計高達40-50%。"