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2025-11-20 22:04
捷豹健康公司(納斯達克股票代碼:JAGX)(Jaguar)家族公司Napo Pharmaceuticals(Napo)今天宣佈,爲了支持crofelemer用於治療極遠遺傳性疾病微絨毛包容症(MVID)患者的腸衰竭的可能加快批准途徑,該公司已向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了一份修訂后的方案,用於該公司正在進行的crofelemer安慰劑對照臨牀試驗兒科MVID患者。
MVID患者生來就沒有能力吸收生命的基本營養,因此會經歷致命的自然史和與毒性和合並症相關的終生腸外支持。crofelemer減少腸外支持量的能力可能會延長這些患者的生命,因此可以調節疾病進展。Cofelemer提供了改善生活質量的機會,有可能將MVID患者每天花費在腸外營養和/或補充靜脈輸液上的時間減少多達37%,而通常每周7天,每天長達20小時,以支持患者的日常電解質和營養需求。