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2025-11-20 03:12
Cellectis A/S(納斯達克股票代碼:CLLS)周三在《自然通訊》上發表了一篇文章,確立了環形單鏈DNA(CssDNA)作為高效的非病毒DNA供體模板,用於在骨髓干細胞和祖細胞(HSPC)中插入基因。
HSPC是骨髓中罕見的自我更新細胞,成熟為所有血細胞,包括紅細胞、白細胞和血小板。
HSPC的基因編輯提供了長期治療益處的潛力。
雖然AV 6等病毒載體通常用於基因插入,但它們引起了安全性和有效性的擔憂。
在過去的十年中,非病毒DNA模板遞送已經成為有前途的替代方案,並且已經與核酸酶一起用於靶向HSPC中的短單鏈線性DNA校正模板。
儘管非病毒方法最初僅限於在缺陷基因中進行微小的糾正,但Cellectis利用其TALEN技術和CssDNA供體模板來開發基因插入過程。
這一過程使得大基因序列能夠精確和有效地整合到HSPC的治療相關亞羣中,從而顯著擴展了非病毒基因治療的潛力。
結果表明:
Cellectis基因治療副總裁Julien Valton表示:「這些結果確立了CssDNA過程作為一種有效的非病毒基因插入策略,並標誌着下一代細胞和基因療法開發的關鍵進展。」
截至2025年9月30日,Cellectis擁有2.25億美元的合併現金、現金等值物、限制性現金和定期存款。該公司相信,其現金、現金等值物和定期存款將足以為其2027年下半年的運營提供資金。
價格走勢:周四最后一次檢查時,CLLS股價上漲8.27%,至4.45美元。
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照片來自Shutterstock