Agios Pharmaceuticals股價為何今天下跌？

Agios Pharmaceuticals Inc.（納斯達克股票代碼：AGIO）周三股價暴跌，此前該公司發佈了米他維治療鐮狀細胞病的RISE UP第三階段數據。

該試驗達到了血紅蛋白反應的主要終點，與安慰劑相比，米他派瓦表現出了統計學上的顯着改善。

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雖然與安慰劑相比，米他維也顯示出鐮狀細胞疼痛危象（SCPC）年化發生率的主要終點降低，但這一趨勢並未達到統計學意義。

米他維治療組40.6%的患者達到血紅蛋白反應，而安慰劑組這一比例為2.9%，這在統計學上是顯着的改善。

SCPC的年化發生率（定義為需要醫療接觸的急性疼痛、急性胸部綜合徵、陰莖異常勃起、肝臟或脾臟隔離）在米他派組為2.62，安慰劑組為3.05。

與安慰劑相比，米他維瓦特還在前兩個關鍵次要終點（第24周至第52周血紅蛋白濃度和間接膽汁（間接膽汁）水平較基線的平均變化）方面表現出統計學顯着改善。

未達到第三個關鍵次要終點，即第24周至第52周患者報告結果測量信息系統疲勞13 a（PROMIS疲勞）評分較基線的平均變化。

基於事后分析，米他維治療組中達到血紅蛋白反應的患者子集在SCPC年化率、SCPC年化住院率（試驗的第四個關鍵次要終點）和PROMIS疲勞等終點方面也經歷了具有臨牀意義的益處。

RISE UP 3期試驗中米他維的安全性特徵與之前米他維鐮狀細胞病試驗中觀察到的安全性特徵一致。

從第24周到第52周，米他維組血紅蛋白濃度較基線的平均變化為7.69 g/L，安慰劑組為0.26 g/L，這是一個統計學顯着的改善。

從第24周到第52周，米他維組間接膽汁較基線的平均變化為-16.03 µ ol/L，安慰劑組為0.88 µ ol/L，這是一個具有統計學意義的改善。

血液中間接膽固醇水平升高可能表明溶解（紅細胞破壞）增加，這與鐮狀細胞病的發病率和死亡率增加有關。

Agios打算在2026年第一季度與美國食品和藥物管理局舉行補充新葯申請前會議后，提交米他維在美國治療鐮狀細胞病的上市申請。

Agios還繼續專注於2025年和2026年上半年的其他短期商業和管道里程碑，包括美國可能批准Pyrukynd（mitapivat）治療地中海貧血，預計將於2025年12月初批准。

爲了最大限度地提高Pyrukynd地中海貧血症在美國的商業推出並保持強勁的財務狀況，該公司將採取積極措施減少運營費用，並在2026年初之前提供更新。

AGIO價格行動：Agios製藥公司股價在周三公佈時下跌49.00%，至23.20美元。根據Benzinga Pro的數據，該股的交易價格接近52周低點23.41美元。

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照片來自Shutterstock