Avidity Biosciences宣佈美國DMD del-zota研究性治療的管理訪問計劃（MAP）44

聖地亞哥，2025年11月19日/美通社/ -- Avidity Biosciences，Inc.（納斯達克：RNA）是一家致力於提供一種新型RNA治療方法的生物製藥公司，名為抗體寡核苷酸結合物（AOCs™），今天宣佈了其管理訪問計劃（MAP），用於研究性治療delpacibart zotadirsen（del-zota），針對符合條件的Duchenne肌營養不良突變患者，適合美國的exon 44跳讀（DMD 44）。

Avidity總裁兼首席執行官莎拉·博伊斯（Sarah Boyce）表示：「我們認識到，由於目前還沒有批准的針對這種疾病的exon跳讀療法，並且根據我們臨牀研究中顯示的前所未有的數據，Del-zota的潛力，我們認識到DMZ 44羣體面臨着巨大的需求。」「我們很高興開放該MAP，以實現合規的方法儘快向符合條件的患者提供del-zota。"

根據FDA授權的治療方案，Avidity將通過參與的醫療保健提供者向符合條件的ADHD 44男孩和男性提供del-zota。預計將於年底前開始入組，EXPLORE 44-OLE的受試者在完成2年治療后可選擇過渡到MAP。

在2025年10月的BLA前會議之后，Avidity與FDA就del-zota的BLA提交的前進道路保持一致，計劃於2026年提交加速批准。參與者將在未來獲得FDA批准和產品可用性后過渡到商業藥物供應。

有關MAP的更多信息，包括資格標準，可在www.clinicaltrials. gov上獲取。

關於杜興肌營養不良症（DMZ）杜興肌營養不良症（DMZ）導致功能性肌營養不良蛋白缺乏，從而導致肌肉細胞膜壓力和撕裂，導致肌肉細胞死亡和肌肉功能進行性喪失。肌萎縮蛋白蛋白質維持肌肉纖維的完整性，並通過其作為連接肌肉細胞內部和外部元素的一組蛋白質的基礎而充當減震器。患有DMZ的人通常在很小的時候就開始患有進行性肌肉無力。隨着時間的推移，杜興氏症患者會出現行走和呼吸問題，最終心臟和呼吸肌將停止工作。患有這種疾病的人一生通常需要特殊援助和幫助，並且預期壽命顯着縮短。雖然有一些治療方法被批准用於治療DMZ患者，但仍有很高的需求未得到滿足。DMZ是一種單基因、X連鎖、隱性疾病，主要影響男性，全球每3，500至5，000名出生的男孩中就有一人患有杜氏病。

關於del-zota Del-zota旨在將磷酸二胺嗎啡醇低聚體（PMO）遞送到骨骼肌和心臟組織，以特異性跳過肌萎縮蛋白基因的第44號exon 44號exon，以便在患有Duchenne肌營養不良症的患者中產生肌萎縮蛋白，突變適合於exon 44跳讀（DMD 44）。DMZ的特徵是進行性肌肉變性和無力，這是由於一種名為肌萎縮蛋白的蛋白質發生改變而導致的，該蛋白質可以保護肌肉細胞在收縮過程中免受損傷。Del-zota由一種專有的單克隆抗體組成，該抗體與轉鐵蛋白受體1（TfR 1）結合，轉鐵蛋白受體1（TfR 1）與靶向第44號的PMO結合。 del-zota的1/2期EXPLORE 44 ®試驗已經完成，del-zota的EXPLORE 44開放標籤擴展試驗（EXPLORE 44-PLE ™）目前正在進行中。來自已完成的del-zota 1/2期EXPLORE 44試驗的總體數據表明，PMO向骨骼肌的遞送無與倫比，肌營養不良蛋白的產生大幅增加，第44號exon 44跳讀顯着增加，並且在患有DMD 44的人中，肌酸磷酸酶水平顯着持續下降至接近正常水平。此外，EXPLORE 44臨牀項目的參與者證明了關鍵功能終點的疾病進展逆轉，包括從地板上升時間（TTR）、4樓梯攀爬（4SC）、上肢表現（PUL）和10米步行/跑步測試（10 mWRT）。EXPLORE 44-PLE試驗的所有參與者都進行了安全性評估，del-zota繼續表現出良好的長期安全性和耐受性特徵。大多數治療后出現的不良事件（TEAEs）為輕度或中度，最常見的TEAEs（發生在3名以上的參與者中）是上呼吸道症狀、腹瀉、跌倒、背痛和頭痛。一名參與者在發生超敏反應事件后停止了EXPLORE 44-PLE治療。Del-zota已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的罕見兒科疾病、孤兒藥、快速通道和突破療法稱號，並獲得歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒稱號。

關於Avidity Avidity Biosciences，Inc.其使命是通過提供一類新型RNA治療藥物--抗體寡核苷酸偶聯物（AOCs™）來深刻改善人們的生活。Avidity正在通過其專有的AOC徹底改變RNA領域，這些AOC旨在將單克隆抗體的特異性與寡聚酸療法的精確性相結合，以解決以前現有RNA療法無法達到的目標和疾病。利用其專有的AOC平臺，Avidity首次成功地將RNA靶向遞送到肌肉中，並在該領域領導了三種罕見肌肉疾病的臨牀開發項目：強直性肌營養不良症1型（DM 1）、杜氏肌營養不良症（DMZ）和麪肩肱型肌營養不良症（FSHD）。Avidity還在推進兩項全資擁有的精確心臟病學開發候選產品，以解決罕見遺傳性心肌病問題。此外，Avidity正在通過其推進和擴大管道，包括通過關鍵合作伙伴關係開展心臟病學和免疫學項目，擴大AOC的影響力。Avidity總部位於加利福尼亞州聖地亞哥。有關我們的AOC平臺、臨牀開發管道和人員的更多信息，請訪問www.aviditybiosciences.com並在LinkedIn和X上與我們互動。

前瞻性陳述Avidity警告讀者，本新聞稿中包含的有關非歷史事實事項的陳述屬於前瞻性陳述。這些聲明基於公司當前的信念和期望。此類前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：與FDA舉行的BLA前會議的描述; del-zota提交BLA的預期時間; del-zota提交BLA的可能性; del-zota的狀態、進展和潛力;以及Avidity的平臺、計劃運營和項目。包含前瞻性陳述不應被視為Avidity表示任何這些計劃都將實現。由於Avidity業務固有且超出其控制範圍的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中列出的結果不同，包括但不限於：Avidity根據FDA要求提交的額外CMS數據，以及將包含在del-zota BLA中的其他數據和信息，FDA可能不滿意;臨牀試驗的初步結果不一定代表最終結果;對現有臨牀數據的進一步分析和對新數據的分析可能會得出與del-zota臨牀試驗數據截止日期之前建立的結論不同的結論，此類數據可能不符合Avidity或FDA的預期; del-zota的意外不良副作用或功效不足，可能會延迟或限制其開發、監管機構批准和/或商業化; FDA后來的進展可能與迄今為止收到的有關del-的反饋不一致zota，這可能會推迟其當前預期的時間表; Avidity基於其AOC™平臺發現和開發候選產品的方法未經證實; EXPLORE 44-PLE ™研究的潛在延迟; Avidity在臨牀測試和產品製造方面對第三方的依賴;美國和外國的立法、司法和監管動態; Avidity可能會比目前預期更快耗盡其可用資本資源; Avidity截至2024年12月31日財年的10-K表格年度報告以及隨后提交給SEC的文件中描述的其他風險。Avidity警告讀者不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅限於本文日期，公司沒有義務更新此類陳述以反映本文日期之后發生的事件或情況。所有前瞻性陳述均受到本警示聲明的全部限制，該警告聲明是根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的安全港條款制定的。

投資者聯繫方式：Kat Lange（619）837-5014 investors@aviditybio.com

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來源：Avidity Biosciences，Inc.