Avidity Biosciences宣佈針對患有杜興氏肌營養不良症突變的符合條件的患者進行研究性治療Delpacibart Zotadirsen，可適應Exon 44跳過美國

Avidity Biosciences，Inc.（納斯達克股票代碼：RNA）是一家致力於提供一種新型RNA治療方法的生物製藥公司，名為抗體寡核苷酸結合物（AOCs™），今天宣佈了其管理訪問計劃（MAP），用於研究性治療delpacibart zotadirsen（del-zota），針對符合條件的Duchenne肌營養不良突變患者，適合美國的exon 44跳讀（DMD 44）。

根據FDA授權的治療方案，Avidity將通過參與的醫療保健提供者向符合條件的ADHD 44男孩和男性提供del-zota。預計入組將於年底開始，EXPLORE 44-PLE的參與者在完成2年治療后將可以選擇過渡到MAP。

繼2025年10月BLA前會議后，Avidity與FDA就del-zota BLA提交的前進道路保持一致，計劃於2026年提交以加速批准。在未來可能獲得FDA批准和產品上市后，參與者將過渡到商業藥物供應。