Cellectis通過干細胞中新的非病毒DNA突破提高基因編輯效率

Cellectis（「公司」）（納斯達克股票代碼：CLLS）是一家臨牀階段的生物技術公司，利用其開創性的基因編輯平臺開發挽救生命的細胞和基因療法，今天在Nature Communications上發表了一篇文章，建立了環狀單鏈DNA（CssDNA）作為一種高效的非病毒DNA供體模板，用於造血干細胞和祖細胞（HSPC）的基因插入。

HSPC的基因編輯提供了長期治療益處的潛力。雖然病毒載體如AAV 6通常用於基因插入，但它們引起了安全性和有效性問題。在過去的十年中，非病毒DNA模板遞送已經成為有前途的替代方案，並且已經與核酸酶一起用於靶向HSPC中的短單鏈線性DNA校正模板。

儘管非病毒方法最初僅限於在缺陷基因中進行微小的糾正，但Cellectis利用其TALEN®技術和CssDNA供體模板來開發強大的基因插入過程。這一過程能夠將大遺傳序列精確有效地整合到HSPC的治療相關亞羣中，顯着擴大了非病毒基因治療的潛力。

結果表明：