FDA批准Arrowhead Pharma首次在家注射治療罕見脂肪疾病

美國食品和藥物管理局（FDA）已批准箭頭製藥公司。s（納斯達克股票代碼：ARWR）Redemplo（plozasiran）是一種小干擾RNA（siRNA）藥物，可作為飲食的輔助藥物，以降低患有家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）的成年人的三酸甘油脂。

FCS是一種罕見的遺傳性代謝疾病，由於一種名為脂蛋白脂肪酶的缺陷或缺失，導致血液中三酸酯（脂肪）水平極高。

FCS的特徵是三酸酯水平比正常水平高出10至100倍，估計美國有6，500人患有遺傳性或臨牀FCS。

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Redemplo是FDA批准的第一種也是唯一一種用於FCS患者的SiriRNA藥物，可以在家中自我給藥，每三個月簡單皮下注射一次。

Redemplo利用專有且差異化的靶向RNA分子（TRiM）平臺，是Arrowhead的第一種獲得FDA批准的藥物，標誌着該公司過渡到商業階段的一個重要里程碑。

FDA的批准得到了PALISADE 3期研究的臨牀數據的支持。

PALISADE研究達到了其主要終點和所有多重性控制的關鍵次要終點，包括證明三酸酯和APOC 3顯着降低。

在PALISADE中，25毫克Redemplo實現了TG的深度和持久降低，較基線的中位數變化為-80%，而匯總安慰劑組的中位數變化為-17%，與安慰劑相比，急性胰腺炎的發生率較低。

Redemplo將於今年年底前在美國上市。

價格走勢：周二最后一次檢查，ARWR股價上漲6.00%，至42.56美元。

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照片由T.施奈德通過Shutterstock