FDA批准治療罕見疾病的先導藥物，箭頭上升

周二，美國FDA批准其主要資產Redemplo（plozasiran）用於治療患有一種罕見遺傳性疾病（家族性乳糜紅血癥綜合徵）的成年人，箭頭製藥公司（ARWR）股價上漲。

該公司表示，這種設計用於每三個月在家自我給藥一次的注射劑是FDA批准的第一種針對FCS患者的藥物，其特徵是三酸酯水平比正常水平高出10-100倍。

根據FDA的標籤信息，小干擾RNA（siRNA）藥物以及飲食變化將在美國用於降低FCS中的三酸甘油脂水平，這影響了估計6，500名美國人。

總部位於加利福尼亞州帕薩迪納的Arrowhead（ARWR）與賽諾菲合作在中國銷售plozasiran，獲得批准后成為一家商業階段的生物技術公司。今年早些時候，FDA接受了該公司對Redemplo的營銷申請，並將11月18日定為目標行動日期。