Korro Bio早期試驗結果不佳;股價創新低

科羅生物公司根據Benzinga Pro的數據，（納斯達克股票代碼：KRRO）股價周四下跌，交易量為668萬股，而平均成交量為142萬股。

這家基因藥物公司為其KRRO-110治療阿爾法1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2a期REWRITE臨牀試驗提供了計劃更新。

AAT缺乏症是一種遺傳性疾病，體內無法產生足夠的AAT蛋白，AAT蛋白可以保護肺部和肝臟免受損害。

另請閲讀：與當前標準療法相比，賽諾菲藥物在遺傳性疾病方面表現出更好的功效

該公司宣佈KRRO-110在AATD患者中產生功能性M-AAT蛋白。雖然KRRO-110單次給藥可以產生功能性蛋白質，但並未達到根據臨牀前數據預測的蛋白質水平。

在兩個單次給藥劑量給藥劑量增加的隊列中，5名AATD患者中，總AAT蛋白的最大峰值約為10 µM，總AAT蛋白較基線的最大增幅約為3 µM。

單次給藥后的總AAT蛋白水平未達到11 µM的保護閾值。

未觀察到劑量限制性毒性或治療后出現的嚴重不良事件。

Korro Bio首席執行官兼總裁Ram Aiyar表示：「爲了將我們的資源集中在生成臨牀數據和推進針對肝臟的額外GalNAc結合項目上，我們正在實施戰略重組，將員工人數減少約三分之一，同時將我們的現金跑道延長到2027年下半年。」

Korro已提名KRRO-121作為高氨血癥的下一個開發候選藥物，包括患有尿循環障礙（UCD）和肝性腦病（HE）的患者。

預計將於2026年下半年提交監管備案，以啟動KRRO-121的首次人體試驗。

Korro修改了與諾和諾德A/S（紐約證券交易所代碼：NVO）的研究合作和許可協議。該修正案規定暫停12個月，以重新評估第一個研究計劃下當前目標的理由。

Korro裁員約34%。

現金、現金等值物和有價證券為1.025億美元，通過實施戰略重組將現金跑道延長至2027年下半年。

威廉·布萊爾（William Blair）將Korro股票評級從「跑贏大盤」下調至「跑贏大盤」。

分析師Myles Minter表示：「一方面，M-AAT在AATD患者中的存在是對ADAR介導編輯在人體中可行的又一次驗證;另一方面，KRRO-110臨牀特徵目前看起來不具有競爭力。"

分析師明特表示：「我們仍然相信ADAR編輯，並對Korro通過KRRO-121擴展到尿循環障礙領域感到好奇，但隨着Novo暫停合作，Korro迴歸臨牀前階段公司，我們暫時處於觀望狀態。"

價格走勢：周四最后一次檢查時，KRRO股價下跌80%，至6.27美元。

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照片來自Shutterstock