Neurogene宣佈更新了兒科組中期臨牀研究，該研究來自當前的1/2期試驗，評估SEN-401，證明所有8名患者在疾病嚴重程度方面均表現出功能性改善

神經基因公司（納斯達克：NGNE）是一家臨牀階段公司，旨在為受罕見神經系統疾病影響的患者和家庭提供改變生活的基因藥物，該公司今天宣佈了兒科隊列（4-10歲隊列）的積極更新中期臨牀數據，該數據來自正在進行的1/2期試驗，該試驗評估了SEN-401基因療法治療患有Rett綜合症的女性。

隨着時間的推移，持續獲得技能，多領域、持久的收益

所有8名參與者在疾病嚴重程度方面均表現出功能改善

8名參與者總共獲得了35個發展里程碑/技能

註冊劑量的SEN-401總體上耐受良好，沒有證據表明HLH