全球首個！賽諾菲靶向納米抗體新葯「卡拉西珠單抗」在華獲批

（來源：求實藥社）

近日，賽諾菲宣佈旗下創新葯物可倍力®（注射用卡拉西珠單抗，英文商品名：Cablivi®）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准，用於與血漿置換和免疫抑制療法聯合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP，也稱為免疫介導的血栓性血小板減少性紫癜（iTTP））的成人和12歲及以上體重至少40 kg的青少年患者。

作為全球首個獲批上市且唯一靶向治療iTTP的納米抗體藥物，可倍力®可實現更快速的疾病控制，減少相關死亡、惡化或重大血栓性事件，預防復發，為患者提供更為高效、安全的治療選擇。

血栓性血小板減少性紫癜（TTP）是一種急性、可危及生命的血栓性微血管病，年發病率為2~6/百萬 ，是一種超級罕見的疾病，目前已被納入中國《第二批罕見病目錄》。iTTP是TTP最常見的臨牀類型，約佔TTP總例數的95%，臨牀主要表現爲血小板減少引起的嚴重出血、微血管病性溶血性貧血（MAHA）和意識紊亂、頭痛、失語等神經精神症狀，部分患者還可能面臨發熱和腎臟損害。多數患者發病急驟、病情危重，如不能及時治療死亡率高，對患者生命健康產生極大威脅。

目前iTTP治療中，治療性血漿置換（TPE）和免疫抑制治療（IST）為核心療法。然而部分iTTP患者仍面臨TPE和IST無效的困境，治療后死亡率仍高達20%，治療有效的患者也有30%~50%左右會復發，還有一些患者在停止血漿置換后，數周內疾病惡化，或受到TPE相關併發症困擾。

卡拉西珠單抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的納米抗體藥物，通過阻斷vWF與血小板的結合，從而抑制自發性血小板黏附，預防微血栓形成。相較於傳統抗體，納米抗體具有分子量小、穩定性及親和力高、能夠結合和阻斷具有挑戰性的靶點等優勢。作為一款納米抗體藥物，卡拉西珠單抗獨特的創新機制有助於減少iTTP死亡、惡化或重大血栓性事件的發生。

此次的獲批是基於2期TITAN研究和3期HERCULES研究，結果表明卡拉西珠單抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，縮短血小板計數反應時間，通過降低iTTP惡化的風險以降低重大血栓性事件等相關併發症發作，減少疾病相關死亡，以及預防iTTP復發。卡拉西珠單抗顯著降低了導致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP導致的死亡和併發症發生，降低血漿置換和免疫抑制療法無效的風險，改善患者預后，具有極高的臨牀價值。此外，卡拉西珠單抗可通過實現更快速的疾病控制，減少患者PE使用時間、ICU住院時間和總住院時間，極大降低治療成本。

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