Ionis Pharmaceuticals發佈Dawnzera的長期數據，顯示持久的功效和安全性

愛奧尼斯製藥公司（納斯達克股票代碼：IONS）今天宣佈了DAWNZERA™（donidalorsen）的新長期數據，該數據是第一種也是唯一一種針對遺傳性血管性腦病（HAE）的RNA靶向預防藥物，將在2025年美國過敏、哮喘和免疫學學會（ACAAI）年度科學會議上公佈。佛羅里達州奧蘭多。結果證明了DAWNZERA的長期耐久性和安全性，包括在正在進行的OASISplus開放標籤擴展（PLE）和轉換隊列中接受一年隨訪的患者的新數據，以及第二期PLE研究的新四年結果。

DAWNZERA最近獲得美國食品和藥物管理局批准，用於預防12歲及以上成人和兒童患者HAE發作。

「這些新的長期數據支持了我們的信念，即DAWNZERA現在可供美國HAE患者使用，他完全有能力改變HAE的治療範式，」醫學博士肯尼思·紐曼説，Ionis臨牀開發高級副總裁。「我們臨牀研究的最新結果支持DAWNZERA強大而持久的功效和安全性。大會上的演講為患者和醫生提供了寶貴的見解，以支持明智的治療決策，包括從之前的預防性治療過渡到DAWNZERA時。"

OASISplus PLE隊列招募了繼續進行三期OASIS-HAE關鍵試驗的成人和青少年患者，他們每四周（Q4 W）或每八周（Q8 W）接受一次DAWNZERA。在PLE第52周，DAWNZERA顯示Q4 W（n=69）和Q8 W（n=14）給藥組患者的平均發作較基線分別降低了94%和95%。與基線相比，幾乎所有（97%）患者在第52周報告了通過血管性腫脹控制測試（AECT評分' 10）的疾病控制良好。

OASISplus還包括一個轉換隊列，在既往接受過lanadelumab、C1-酯酶抑制劑或貝羅曲他治療的患者中評估DAWNZERA Q4 W。第52周，改用DAWNZERA的患者（n=64）接受既往預防性治療后，每月HAE發作率較基線改善了68%，其中90%的患者報告根據AECT測量，疾病控制良好。

在2期PLE研究中，接受DAWNZERA Q4 W治療的患者在四年內平均HAE發作率降低了97%。中位無發作間隔為2.7年，71%的患者在一年以上沒有發作。

在所有研究中，DAWNZERA表現出良好的長期安全性和耐受性。大多數治療后出現的不良事件（TEAEs）為輕度或中度，沒有與DAWNZERA相關的嚴重TEAEs。