FDA的嚴格方法為uniQure的亨廷頓氏症基因治療加速路徑增加了不確定性

美國食品和藥物管理局（FDA）周一向uniQure NV（納斯達克股票代碼：QURE）提供了有關其亨廷頓舞蹈症研究基因療法的反饋。

uniQure認為，FDA目前不同意根據預先指定的方案和在分析前與FDA共享的統計分析計劃，與外部對照相比，來自AST-130的1/2期研究的數據可能足以提供支持BLA提交的主要證據。

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威廉·布萊爾強調，這次會議與該公司之前與FDA的會議之間的關鍵區別在於妮可·凡爾登沒有出席。維奈·普拉薩德也沒有參加會議。

分析師將uniQure的評級從「跑贏大盤」下調為「跑贏大盤」。

投資者應該注意，FDA生物製品評估與研究中心主任凡爾登被停職並被護送出該機構。

分析師薩米·科温（Sami Corwin）指出，在凡爾登博士退出后，該公司提交最終統計分析計劃時，FDA沒有對之前商定的途徑提出任何問題。

科温補充説，雖然管理層仍然專注於確保AMT-130的快速路徑，但其BLA提交的時間目前尚不確定。

FDA對AST-130的評論表明，該機構正在更加嚴格地監管罕見疾病的基因和細胞治療計劃。

這一更新可能會對其他此前支持單臂試驗的基因/細胞治療公司造成負面壓力，其中包括Neurogene Inc.（納斯達克股票代碼：NGNE）、Cabaletta Bio Inc.（納斯達克股票代碼：CABA）、Kyverna Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：KYTX）和Rocket Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克股票代碼：RCKT）。

然而，由於該機構的擔憂集中在SAP沒有在試驗開始前提交，威廉·布萊爾認為其覆蓋範圍內的公司的通讀風險很小。

QURE Price Action：根據Benzinga Pro的數據，截至周二發佈時，uniQure股價下跌10.89%，至30.55美元。

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照片由bangoland通過Shutterstock拍攝