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2025-11-05 01:33
Sarepta Therapeutics Inc(納斯達克股票代碼:SRPT)分享了ESSEENCE 3期試驗的總體數據,該試驗在225名6-13歲的Duchenne肌營養不良症患者中進行了Amondys 45(casimersen)和Vyondys 53(golodirsen)與安慰劑進行了比較。
治療有利於安慰劑;然而,觀察到的最小平方平均值(LSM)0.05步/秒的差異對於主要終點(第96周時的4步上升速度)沒有達到統計學意義(P=0.309)。
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ESSENS研究進行了九年,其中包括影響研究參與者和結果的COVID-19大流行。
一項排除了雙盲期與COVID-19大流行重疊的參與者(n=57)的數據的分析顯示,與安慰劑(n=168)相比,在4步上升速度下,未受COVID影響的治療參與者在2年內疾病進展下降了30%(LSM 0.11步/秒,P=0.09)。
Sarepta打算安排與美國食品和藥物管理局(FDA)舉行會議,討論從加速批准轉向傳統批准的可能性。
與此同時,該公司報告第三季度調整后每股虧損13美分,超過了每股14美分的共識虧損。
銷售額達到3.9936億美元,超過了3.3871億美元的共識。
收入從一年前報告的4.672億美元下降,反映出Elevidys銷量下降,原因是2025年6月美國暫停向卧牀患者發貨后銷量下降。
威廉·布萊爾認為ESSENS試驗未能達到其主要終點是一個負面進展。儘管管理層相信
Vyondys 53和Amondys 45不會失去營銷授權。分析師薩米·科温(Sami Corwin)對此持懷疑態度,並表示投資者也擔心這兩種產品的未來。
Vyondys 53第三季度銷售額達到3,253萬美元,而Amondys 45收入為7,981萬美元。
Sarepta預計第四季度Elevidys輸液量持平或略有下降,理由是早期門診發貨暫停和季節性逆風造成的持續干擾。
分析師科温指出,在該公司為未來幾個季度提供額外的Elevidys收入指引之前,投資者將猶豫是否重新買入該股。
威廉·布萊爾重申市場表現評級。
價格走勢:周二最后一次檢查時,SRPT股價下跌33.33%,至16.30美元。
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照片:Shutterstock