未來科學城生命谷研發提速 多款創新葯取得新進展

轉自：北京日報客户端

創新靶點藥物、創新眼科基因藥物、個性化腫瘤新抗原疫苗……未來科學城生命谷內，近期創新醫藥企業在研發上頻傳捷報。其中，諾誠健華自主研發的新型ADC（抗體藥物偶聯物）創新葯完成首例患者給藥；健達九州自主研發的眼部基因治療藥物被美國食品藥品監督管理局授予快速通道資格；新合生物自主研發的mRNA（信使核糖核酸）個性化腫瘤新抗原疫苗啟動Ⅰ期臨牀研究。

10月30日，創新葯企諾誠健華宣佈，其自主研發的新型ADC創新葯ICP-B794完成首例患者給藥。這一創新葯採用創新靶點B7-H3，目前全球尚無該靶向療法獲批上市，因此，新葯有望填補空白，給患者帶來治療新選擇。B7-H3是一種I型跨膜蛋白，高表達於多種實體瘤，因其特異性表達在腫瘤細胞中被認為是一個非常有潛力的抗腫瘤靶點。諾誠健華聯合創始人、董事長崔霽松介紹，這一創新葯源自公司自主研發的ADC平臺，差異化設計使其能精準靶向腫瘤細胞，減少脱靶效應，為肺癌、食道癌、鼻咽癌、前列腺癌等多種實體瘤患者帶來治療希望。在動物模型中，該創新葯展現出優於其他產品的抗腫瘤活性，即便面對大腫瘤也能顯著殺傷。

健達九州自主研發的眼科基因治療藥物GA001注射液近期也迎來新進展。該藥物獲美國食品藥品監督管理局授予快速通道資格，將大大加速藥物的臨牀試驗與上市註冊進程。此前，GA001注射液已在2025年3月獲美國FDA孤兒藥認定，其新葯臨牀試驗申請也於8月獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心受理。該藥物在治療視網膜色素變性導致的晚期盲症方面成果顯著，自2024年1月首例受試者給藥以來，大部分受試者視力顯著改善，部分患者甚至能識別近距離字母和圖案。與全球首款眼科基因藥物Luxturna相比，GA001不受具體基因突變限制，適用於各種原因導致的晚期視網膜色素變性，市場潛力巨大。

此外，新合生物自主研發的mRNA個性化腫瘤新抗原疫苗XH001於近日在北京協和醫院啟動一期臨牀研究。這是中國首款進入臨牀階段的mRNA個性化腫瘤新抗原疫苗，全球範圍內也尚無同類產品獲批上市。此次臨牀研究由北京協和醫院和北京大學腫瘤醫院共同牽頭，旨在評估XH001在復發高危實體瘤患者根治術后輔助治療中的安全性、耐受性和初步有效性。XH001通過新合生物自主研發的腫瘤新抗原預測平臺，精準篩選最具免疫原性的新抗原，在體外合成編碼相應新抗原的mRNA疫苗，高效遞送至患者體內，從而誘導T細胞免疫應答，精準殺傷腫瘤細胞。此前的研究已證實其安全性良好，能高效激活抗腫瘤特異性免疫應答。

來源：北京日報客户端