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2025-10-31 09:08
從「慢性服藥」到「一次性治」或「長效干預」,小核酸藥物正在重新定義治療範式。這一發展背后則是直接道出小核酸藥物市場的「藍海特質」。
憑藉可編程性、作用長效性以及能靶向「不可成藥」靶點的獨特優勢,小核酸藥物目前已被視為繼小分子和抗體藥物后的「第三次浪潮」。2024年,全球小核酸療法市場的估值為51億美元,預計到2029年達到186億美元,複合年增長率達29.5%,預計到2034年為494億美元,複合年增長率達21.6%,整體呈現高增速特質。
小核酸藥物成為下一高景氣前沿領域,無疑也給國內相關創新葯企提供了較大的遐想空間。
據港交所官網披露,10月28日,蘇州瑞博生物技術股份有限公司(以下簡稱"瑞博生物」)更新了港股上市招股書,擬香港主板上市,中金公司、花旗為聯席保薦人。
瑞博生物創立於2007年,是全球小核酸藥物(尤其專注於siRNA療法)研發領域的主要參與者。目前該公司已經創建全球最大的siRNA藥物管線之一,有七款自研藥物資產處於臨牀試驗階段,涉及心血管、代謝類、腎臟和肝臟疾病的七種適應症,其中四款處於2期臨牀試驗中。
而作為中國小核酸技術和小核酸製藥產業的主要開拓者,瑞博生物此次赴港上市顯然也給投資者提供了一個觀察高價值稀缺創新葯標的的絕佳窗口——在高景氣的小核酸藥物市場中,公司能否乘勢而起成為「中國版Alnylam」呢?
管線佈局均衡豐富,核心產品「高價值」釋放在即
2024年5月31日,全球RNAi療法龍頭Alnylam市值正式超越Moderna,彼時Alnylam的市值約為550億美元,而Moderna的市值則跌至約530億美元。而后,Alnylam市值一直領先於Moderna。
業界普遍認為,Alnylam市值的超越,正是源於對小核酸藥物領域瓶頸的突破與管線策略的精準落地。據悉,Alnylam自成立起就將超過80%的研發開支用於siRNA遞送技術突破,截止目前公司已上市了六款藥物,第六款小核酸藥物Qfitlia™(fitusiran)於2025年3月28日獲FDA批准上市,這是第一種也是唯一一種降低抗凝血酶(AT)的治療藥物。
以此為參考樣本,專注於全鏈條技術平臺突破+聚焦大病種與前沿領域管線佈局的瑞博生物,無疑也將受惠於高景氣的小核酸藥物市場發展紅利,迅速實現從研發向商業化的重要過渡。
據智通財經獲悉,瑞博生物已經創建全球最大的siRNA藥物管線之一,有七款自研藥物資產處於臨牀試驗階段,涉及心血管、代謝類、腎臟和肝臟疾病的七種適應症,其中四款處於2期臨牀試驗中。除臨牀產品管線之外,公司亦保持超過20個推進到臨牀開發階段的臨牀前項目。

(圖片來源:瑞博生物招股書)
更進一步來看,核心產品RBD4059是全球首款且臨牀開發進展最快的用於治療血栓性疾病的siRNA藥物。一直以來,血栓性疾病已成為全球主要死因之一,每年奪走超過1,000萬人的生命,通過選擇性抑制FXI,RBD4059可在不顯著增加出血風險的情況下降低血栓形成的風險,同時以低頻率的給藥產生持久的療效,提高患者的依從性,故此,RBD4059也被視為有前景的治療選擇。
該款產品正處於快速推進臨牀的階段,這是瑞博生物未來實現自主商業化和價值最大化的關鍵所在。公司已於2025年2月完成該2a期臨牀試驗的所有患者入組,預計於2025年底前完成該試驗。
另外,該公司的RBD5044和RBD7022產品亦是兩款具有良好開發前景的候選藥物,分別用於治療高甘油三酯血癥(HTG)和高膽固醇血癥。其中,RBD5044是全球第二個進入臨牀開發的靶向APOC3的siRNA。目前,該藥物用於治療混合型血脂異常患者的2期試驗正在瑞典進行;而RBD7022亦是全球第二個進入臨牀開發的靶向PCSK9的siRNA,採用先進的RNA干擾技術來精確調節膽固醇代謝,於2025年3月在中國完成了RBD7022的1期試驗,目前正由合作方齊魯製藥推進2期臨牀。
從整體佈局特點來看,瑞博生物產品管線佈局豐富且均衡,核心產品管線主要聚焦在心血管、代謝及腎臟疾病這一類大病種、大市場,商業天花板極高。其它產品管線則分佈在肝病、罕見病與傳染病等領域上,其中,公司在神經系統疾病、腫瘤、腎病等肝外組織布局了多個臨牀前項目,這亦是公司未來最大的想象空間之一。
在上述佈局之下,瑞博生物的未來顯然也將如Alnylam一樣充滿想象力,隨着其核心產品邁入商業化階段,公司的投資價值不言而喻。
構建研產銷一體化能力,完善「創新-盈利」閉環
透視瑞博生物招股書可知,目前公司基本面符合研發型Biotech特徵,即公司長期投入研發是爲了博取更大的未來,公司的研發效率和管線價值遠遠大於短期利潤。
據招股書披露,2023年至2025年上半年,瑞博生物的研發開支分別為3.15億元、2.80億元、1.35億元,兩年半累計7.3億元。
在醫藥行業,一家創新葯企完善「創新-盈利」閉環的重要標誌在於,將公司的現金循環支柱從融資現金流切換到經營性淨現金流。這意味着,公司不僅需要擁有充沛的現金流,還需要擁有能夠持續「造血」的相關產品,而這也考驗着這家公司的研產銷一體化能力。
對於這一發展共識,瑞博生物顯然也深諳於心。公司一方面通過融資(包括IPO)為公司發展「輸血」,一方面又憑藉紮實優質的產品管線在全球範圍內達成了多個重要合作。
比如説,2025年6月,瑞博生物及其子公司Ribocure分別完成新一輪融資,合計募資逾3.8億元人民幣,用於推進心血管、代謝等領域的臨牀管線,以及肝外遞送技術研發。這些融資而來的資金穩固了公司現金流,對公司推進核心管線、保持研發投入產生了實質性意義。
與此同時,瑞博生物加強產品管線研發亦對公司后續發展產生反哺意義。比如,2025年10月,公司產品RBD1016獲歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥資格認定,用於治療丁型肝炎病毒(HDV)感染,此動作有助於加速該藥物在歐盟的研發和商業化進程,是重要的監管里程碑。
此外,憑藉強大的研發力和技術力,瑞博生物也相繼與多家知名藥企達成戰略合作。據悉,2023年12月以來,瑞博生物先后與齊魯製藥、勃林格殷格翰簽訂合作及許可協議。2025年1月份,瑞博生物與勃林格殷格翰的合作達成首個臨牀前里程碑,獲得一筆里程碑付款。同時,這也是公司平臺和管線的最強有力背書,極大提升了公司在資本市場的信譽和估值。
隨着BD交易首付款和里程碑付款條件的達成,瑞博生物的營收增長顯著,且虧損大幅收窄,2023年至2025年上半年公司營業收入分別為44萬元、1.43億元、1.03億元,同期虧損為4.37億元、2.82億元、0.98億元。
除了產品力越來越受外界認可之外,瑞博生物通過全鏈條技術平臺構建的深厚「護城河」,也是公司的一大重要發展亮點。
即瑞博生物已建立自主研發的技術平臺,涵蓋小核酸藥物開發的所有關鍵方面,從藥物遞送、化學修飾、多靶點藥物設計到模型引導的藥物開發和生產,實現從早期研究到商業化的全生命周期支持。這意味着公司形成了可持續的「創新發動機」,能夠不斷地研發出新的候選藥物,具備長期生命力。
綜上種種,可以看出,瑞博生物的商業化道路是靈活且清晰的,公司高潛力的產品管線及強勁的研發實力,已為其商業價值提供了最有力的證明。與此同時,在港股和A股市場中,像瑞博生物這樣專注於小核酸藥物並擁有全技術平臺的純正標的非常稀缺,如果公司能順利推進核心產品的臨牀和商業化,其長期成長潛力巨大。