BridgeBio的研究藥物在罕見的鈣紊亂症中優於標準療法

BridgeBio Pharma Inc.（納斯達克股票代碼：B比奧）周三發佈了對encaleret治療常染色體隱性低鈣血癥1型（ADHD 1）的CalibRATE 3期研究的總體結果。

ADHD 1是一種遺傳性疾病，導致低血脂和甲狀旁腺激素（甲狀旁腺激素）水平不適當地低。

常染色體遺傳性低鈣血癥的特徵是血液中鈣含量低（低鈣血癥）

Encaleret是一種研究性的、口服的、鈣敏感受體（CaSR）的負變構調節劑。

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主要終點是隨機接受encaleret治療並同時達到血清鈣和尿鈣的參與者比例。

76%的接受Encaleret治療的參與者（45名中的34名）達到了主要終點，而接受傳統治療的這些參與者（45名中的2名）達到了主要終點。

預先指定的將encaleret與標準治療進行比較的關鍵次要分析包括對同時達到目標白蛋白修正血清和尿鈣的參與者比例進行組間比較，以及對高於參考範圍下限的完整甲狀旁腺激素的比較。

第31階段，第24周的encaleret緩解者均不需要常規治療。

Encaleret耐受性良好。

在67名隨機化受試者中，65名（97%）選擇繼續參與正在進行的長期擴展研究。

該公司計劃在2026年上半年向FDA提交新葯申請（NDA），並隨后向歐洲藥品管理局提交上市許可申請。

此外，BridgeBio計劃在2026年第一季度啟動兒童ADH 1的encaleret註冊試驗，並在2026年啟動慢性甲狀旁腺功能減退症成人的encaleret III期研究。

B比奧價格走勢：截至周三發佈時，BridgeBio Pharma股價上漲4.72%，至67.54美元。根據Benzinga Pro的數據，該股正處於52周新高。

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