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2025-10-28 20:34
Quoin Pharmaceuticals Ltd.(納斯達克股票代碼:QNRx)(「公司」或「Quoin」)是一家臨牀晚期專業製藥公司,專注於治療罕見和孤兒疾病的治療產品的開發和商業化,今天宣佈招募另外三名患者參與其研究員領導的兒科Netherton綜合症(NS)研究,以及該研究中第一位兒科患者的高度積極的9個月臨牀數據。
持續全身塗抹QRx 003 9個月后,受試者的皮膚仍然完全癒合,證明了使用該產品持續日常治療的持久性。基線時,在開始QRx 003治療之前,受試者的皮膚研究者總體評估(IGA)為4,評分為0-4,其中4是可能的最嚴重評分。9個月時,IGA已大幅改善至0,受試者的皮膚完全透明。此外,受試者的瘙癢評分(評分為0-10,10是可以想象到的最嚴重的瘙癢)從基線時的5分變為9個月時的0分。受試者在不需要任何鎮靜藥物的情況下繼續經歷零夜間睡眠障礙,這標誌着他們一生中第一次連續不間斷睡眠。此外,自接受QRx 003治療以來,受試者繼續不需要之前必要的藥物,例如抗生素、抗病毒藥物、抗組胺藥和糖皮質激素。接受QRx 003每日全身治療9個月后,迄今為止尚未報告不良事件。
在宣佈這一高度積極的數據的同時,Quoin很高興地宣佈,它已招募了另外三名兒科受試者參與這項由研究者領導的兒科NS研究。所有三名受試者將每天兩次接受QRx 003全身注射,最初為期十二周,然后繼續長期擴展方案,直至獲得監管機構批准。其中兩名受試者居住在奧地利,第三名居住在愛爾蘭。Quoin認為,來自這些額外受試者的數據將大大增加支持QRx 003作為NS的潛在治療方法的積極臨牀數據。
Quoin首席執行官Michael Myers博士表示:「我們很高興宣佈Quoin和我們的QRx 003 NS計劃的這兩項重要里程碑事件。首先,在第一名兒科受試者中,皮膚完全癒合和瘙癢完全消除的實現並持續保留,證明了QRx 003在NS中的臨牀益處。QRx 003的治療不需要之前所需的藥物,例如抗生素、抗病毒藥物、抗組胺藥物和糖皮質激素,並且夜間睡眠障礙為零,確實徹底改變了這個小女孩的生活。其次,我們很高興宣佈在奧地利和愛爾蘭招募另外三名NS科目。我們相信,這些受試者的臨牀數據將繼續證明QRx 003在NS中的積極臨牀結果,沒有不良事件。"