破解罕見病保障困局 渤健亞太區總裁呼籲建立全國性「小池子」

專題：新浪健康保險研究院

　　10月16日-18日，2025可持續全球領導者大會在上海召開。會議期間，新浪健康保險研究院圍繞罕見病患者生存現狀、治療公平性及醫療保障體系建設等核心議題，與出席大會的渤健生物亞太區總裁丁偉波展開了深度對話，為破解罕見病治療困境提供了專業視角與實踐路徑。

（渤健亞太區總裁 丁偉波先生）

　　丁偉波表示，在罕見病領域， 以SMA（脊髓性肌萎縮症）為例，目前每年仍有數百名1型患兒，因家庭無法承擔醫保報銷后的藥品自付費用而被迫放棄治療。罕見病支付絕非患者個人的責任，而是國家與社會各方的共同責任。感謝黨和政府的政策方針，近年來我國多層次保障體系不斷完善，推動了創新葯物的患者可及。因為在罕見病領域，若僅依靠企業降價或患者自行承擔，將導致研發不可持續，最終形成「無人投入、無藥可醫、患者困境加劇」的惡性循環。

　　為進一步推動患者用藥可及，他提出三方面的建議。一是考慮建立國家罕見病專項保障基金，例如，浙江「每人每年2元建立全省保障池子」的地方實踐已提供了可行範例；二是落實商業健康險的創新導向，響應國家金融監管總局提出的健康險高質量發展目標，鼓勵開發覆蓋帶病體和罕見病羣體的創新產品，助力商業保險與基本醫保的有效協同與梯度減負；三是凝聚國家、企業、社會機構等多方力量，形成常態化協作機制，真正讓我國兩千萬罕見病患者及其背后的億級關聯人羣受益。

　　新浪健康保險研究院：罕見病患者面臨哪些突出的生存挑戰？您認為應如何通過多方協作來增進治療的公平性？

　　丁偉波：罕見病患者面臨的首要挑戰是能否獲得有效的治療方案。如果沒有解決方案，患者只能依賴科技進步，等待突破，而這往往需要全社會對罕見病的重視、完善的保障機制和充足的科研投入作為支撐。全球有很多案例，罕見病治療方案的突破往往是由患者家庭率先推動，再獲得研發機構、社會基金等支持才得以實現。

　　第二個關鍵挑戰是治療方案的可及性與支付問題。罕見病支付絕非患者個人的責任，而應是國家與社會的共同責任。如果僅依靠企業情懷降價或患者自行承擔，會導致研發的不可持續性，形成無人投入研發、無解決方案、患者處境更艱難的惡性循環。

　　2021年底，全球首款治療SMA的疾病修正治療（DMT）藥物諾西那生，通過醫保談判納入我國國家醫保目錄，充分體現了國家對罕見病領域的高度重視。但基本醫保仍有侷限，罕見病家庭多為弱勢羣體，經濟負擔較重，即便醫保報銷后，由於罕見病療法分攤人羣少、定價本身偏高，每年數萬元的自付費用往往讓患者放棄治療。

　　要破解這一困境，需推動多層次醫療保障體系的完善：一是考慮建立國家罕見病專項保障基金；二是落實商業健康險的創新導向，響應國家金融監管總局提出的健康險高質量發展目標，鼓勵開發覆蓋帶病體和罕見病羣體的創新產品，助力商業保險與基本醫保的有效協同與梯度減負；三是凝聚國家、企業、社會機構等多方力量，形成常態化協作機制，真正讓我國兩千萬罕見病患者及其背后的億級關聯人羣受益。

　　新浪健康保險研究院：對於「漸凍症」（ALS），其發病率趨勢與環境變化是否相關？目前有哪些突破性療法？

　　丁偉波：漸凍症（ALS）被稱為「五大絕症之首」，發病特徵有兩個關鍵特點：一是90%為散發性病例，僅5%-10%為家族遺傳性致病基因突變；二是高發年齡段集中在青壯年，且生存期較短，通常僅3-5年。

　　從趨勢來看，這些年被診斷出來的漸凍症患者越來越多，這一方面是因為醫療診斷水平提高了，能更早、更準確地發現病情，另一方面也可能和環境因素有關，現在已經有研究證實，抽菸、接觸有機磷農藥這些環境因素，和漸凍症的發生是有關聯的。當然，我們不能説這些因素一定會導致得漸凍症，畢竟它是罕見病，沒辦法確定具體的影響程度，但這種關聯性是確實存在的。

　　療法方面，渤健近期在中國商業上市的靶向創新葯物托夫生注射液（凱盛迪™）算是一個重大突破。該藥針對SOD1（超氧化物歧化酶1）基因突變的漸凍症，能有效延緩運動神經元損傷，減緩疾病進展。我們非常期待多層次保障體系的不斷完善，例如國家罕見病專項基金、或者創新商業健康保險模式的推出，使得更多患者能夠獲益於這一創新療法。漸凍症的病情很複雜，我們會繼續在研發上發力，同時也得靠醫療保障體系的完善，讓更多患者能及時用上這些有效的療法。

　　新浪健康保險研究院：渤健的諾西那生已惠及眾多中國SMA患兒，您如何看待企業在罕見病領域的社會責任？如何平衡商業利益與患者可及性？

　　丁偉波：生物科技企業的社會責任，首要核心是致力於研發突破性療法——沒有有效的治療手段，后續的可及性保障都無從談起。神經科學領域被稱為研發「墳場」，失敗率極高，但渤健始終將開拓性作為企業靈魂，深耕罕見病療法研發，這是我們履行社會責任的根本立足點。

　　諾西那生的醫保納入是國家與企業「雙向奔赴」的典範，核心原因是看到了中國眾多SMA患者的迫切需求，而國家也展現了將高價值罕見病藥物納入國家支付體系的決心。這一案例不僅讓SMA患者受益，也為后續更多罕見病藥物納入國家醫保樹立了標杆，推動了行業對患者可及性的重視。

　　對於新推出的療法，渤健始終兼顧臨牀價值與可持續性。以托夫生注射液為例，雖然SOD1-ALS屬於超罕疾病，但我們在藥物上市同期即推出了患者援助項目，極大減輕了患者的自付負擔。同時，我們積極推動藥物納入地方惠民保，比如托夫生注射液目前已在山東多個城市及徐州的「惠徐保」，廣州的「穗新保」中實現覆蓋，並持續與更多城市的惠民保對接，通過社會共濟降低患者負擔。

　　新浪健康保險研究院：如何確保創新葯物的研發成本能夠獲得可持續的資金支持？此外，您對中國多層次醫療保障體系有哪些期待？未來十年將如何借力AI技術？

　　丁偉波：如果完全讓企業暴露在高風險研發賽道中，企業面臨的經營風險將非常高。因此，渤健在持續推動神經科學及罕見病領域研發項目的同時，也在積極推進一些特藥領域——即發病人羣相對較多的疾病領域的研發項目。

　　在醫療保障體系方面，我最核心的期待，是國家金融監管總局提出的「健康保險高質量發展2030年目標」能夠真正落地。與政府統一管理的國家基本醫保不同，商業保險涉及多家市場主體，各家保險公司均需兼顧自身運營效益。因此，將文件中「創新、協同」的原則轉化為可執行、可持續的具體措施，仍需多方共同努力。

　　以SMA為例，目前，每年仍有數百名1型患兒，因家庭無法承擔藥物的自付費用而不得不放棄治療，每次想到這個我都特別痛心。我們跟蹤了25名症狀前接受諾西那生治療的SMA患兒，長達8年的數據顯示，其中23名孩子的運動功能幾乎與正常兒童一樣。這個結果印證了早期干預的巨大價值，也凸顯了完善多層次醫療保障體系的緊迫性。如果我們能實現基本醫保報一部分，商業保險再報一部分，加上還有社會救助的支持，患者家庭的經濟重負將得到根本性緩解。在國家與社會共同「兜底」下，實現罕見病「應治盡治」乃至「臨牀治癒」將不再是夢想。這不僅是人民健康福祉的保障，更是社會文明程度提升的重要標誌。希望未來商業保險和基本醫保的協同能更順暢，罕見病專項保障基金能儘快落地，讓每一個小羣體都不會被放棄。

　　在AI方面，渤健已將其納入全球戰略，並充分整合到藥物研發全流程：從早期發現、臨牀試驗，到商業運營中的患者服務等。未來十年，AI對企業運營的影響將是顛覆性的。當前我們處於「運用AI」的階段，未來將邁向「AI驅動」的轉型，催生新的創新形態。這些正是渤健開拓進取、不斷突破精神的最佳印證。

責任編輯：王進和