嚴重肝臟事件、股價暴跌后，Intelligence凍結了關鍵試驗

Intelligence Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：NTLA）股價暴跌，該公司表示，在一名參與者發生嚴重的肝臟相關不良事件后，該公司已暫時暫停其實驗性CRISPR療法nexiguran ziclumeran（nex-z）的3期MAGNITUTE和MAGNITUTE-2試驗中的患者給藥和篩查。

該公司將暫停描述為與監管機構和醫療專家合作評估事件的預防措施。

據情報局稱，這個問題是在10月24日的一份報告顯示9月30日接受治療的一名患者的肝轉移酶和膽固醇升高后出現的。該人仍在醫院接受密切的醫療監督。

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首席執行官約翰·倫納德，醫學博士，表示，該公司迅速採取行動，「符合我們對患者安全的承諾」，並補充説Intelligence正在制定一項安全恢復註冊的計劃。正在進行的MAGNITUTE試驗旨在評估甲狀腺素轉澱粉樣變性伴心肌病（ATTR-CM）和/或多發性神經病（ATTR-PN）患者的nex-z。

MAGNITUTE試驗入組了超過650名ATTR-CM患者和47名ATTR-PN患者，估計超過450名接受了nex-z治療。

9月，Intelligence發佈了nex-z治療遺傳性ATTR澱粉樣變性伴多發性神經病變（ATTRv-PN）的1期試驗的長期隨訪數據。國際ATTR澱粉樣變性年會上發表並發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的結果顯示，單次治療后甲狀腺素運載蛋白（TTR）蛋白水平持續大幅下降。

在接受0.3毫克/公斤或更高劑量的患者中，平均TTR水平在24個月時下降了92%，在36個月時下降了90%，證明了持久且一致的目標參與。臨牀和生物標誌物結果也表明大多數患者的情況穩定或改善，72%的患者在神經病變評分方面實現了有臨牀意義的改善。

改良體重指數、生活質量評分和神經絲輕鏈水平等次要指標呈改善趨勢。該療法總體耐受性良好，截至2025年4月數據截止日期，僅報告輕度至中度輸注相關反應，沒有治療相關停藥。

Intelligence於2025年4月開始在MAGNITUTE-2 3期試驗中為患者用藥，預計入組將於2026年上半年結束。

價格走勢：截至周一最后一次檢查，NTLA股價下跌43.09%，至14.57美元。

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