Intelligence停止針對澱粉樣變性的CRISPR藥物試驗以調查嚴重肝臟事件

Intelligence Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：NTLA）是一家領先的臨牀階段基因編輯公司，專注於通過基於CRISPR的療法徹底改變醫學，該公司今天宣佈，該公司已暫時暫停其nex-z的MAGNITUTE和MAGNITUTE 3期臨牀試驗的患者給藥和篩查，分別用於患有轉甲狀腺素澱粉樣變性伴心肌病（ATTR-CM）和多發性神經病（ATTR-PN）。

此次行動是在2025年10月24日報告稱，一名患者於2025年9月30日在MAGNITUTE試驗中接受了nex-z給藥，出現4級肝轉移酶和總膽固醇升高，符合試驗方案定義的暫停標準。該患者已住院，正在接受密切監測並接受醫療干預。Intelligence正在諮詢專家，考慮潛在的風險緩解策略並與監管機構接觸。

「根據我們對患者安全的承諾，在調查最近的事件時，我們已立即採取行動暫時暫停MAGNITUTE和MAGNITUTE-2的入組，」Intelligence總裁兼首席執行官約翰·倫納德醫學博士説。「當我們專注於確保這名患者的健康時，我們還在與全球監管機構和其他利益相關者接觸，制定儘快恢復入組的策略。"

截至目前，超過650名ATTR-CM患者入組了MAGNITUTE，47名ATTR-PN患者入組了MAGNITUTE-2。據估計，其中超過450名患者接受了nex-z。