Silence Therapeutics完成Divesiran II期研究的患者入組

Silence Therapeutics plc（納斯達克股票代碼：SL N）是一家開發新型SiriRNA（短干擾RNA）療法的全球臨牀階段公司，今天宣佈已完成對divesiran的SANRECO II期研究的患者招募，divesiran是一種針對TMPRSS6的同類首創的SiriRNA，用於治療very紅細胞增多症（PV）。預計SANRECO第二階段研究的初步結果將於2026年第三季度公佈。

SAN RECO是一項全球、隨機、雙盲、安慰劑對照的II期研究，招募了48名靜脈切開術依賴性PV患者。主要終點是與安慰劑相比，接受divesiran的患者在第18至36周期間未進行靜脈切開術而將紅細胞壓積（ECT）水平維持在45%以下的患者比例。當HG水平未保持在目標水平（<45%）時，PV患者面臨更高的血栓事件風險，包括心臟病發作和中風。次要終點包括安全性和耐受性、藥代動力學和生活質量變化。

Silence總裁兼首席執行官克雷格·圖曼（Craig Tooman）表示：「第二階段入組的快速完成凸顯了人們對divesiran和新型治療方案的熱情日益高漲，以解決PV領域未滿足的重大需求。」「儘管目前有批准的治療選擇，但對於尋求持續的紅細胞壓積和症狀控制、改善生活質量和更方便的給藥的患者來説，存在嚴重未滿足的需求，我們相信divesiran有潛力作為一流的干擾素來解決這一問題。我們向患者、研究人員和合作夥伴致以最誠摯的感謝，他們使這一重要里程碑的實現成為可能。"

SANRECO研究第一階段部分的結果表明，在不頻繁給藥（每六周一次）后，divesiran有可能將MCB維持在目標水平，而無需對目標人羣進行靜脈切開術。根據第一階段觀察到的持續效應持續時間，第二階段研究包括每12周一次更長的第二次給藥間隔。