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2025-10-23 17:07
10月22日,賽諾菲宣佈其研發的efdoralprin alfa(SAR447537,前稱INBRX-101)在全球ElevAATe II期研究中取得了積極結果。該結果顯示,在患有 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)肺氣腫(一種罕見疾病)的成人患者中,每三周(Q3W)或每四周(Q4W)給藥一次的 efdoralprin alfa達到了所有主要終點和關鍵次要終點。
efdoralprin alfa 是一種重組人 α-1 抗胰蛋白酶(AAT)-Fc融合蛋白,最初由 Inhibrx 發現並開發。2024年1月,賽諾菲宣佈以總價 22 億美元(17 億美元預付款)收購 Inhibrx,獲得該公司核心產品 INBRX-101(efdoralprin alfa)。此前,efdoralprin alfa 已獲得 FDA 授予的治療 AATD 肺氣腫的快速通道資格和孤兒藥認定。