超越傳統藥物：針對難以治療疾病的新型平臺

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代表Avant Technology Inc.發佈

温哥華，2025年10月21日/美通社/ -- Equity InsiderNews評論-傳統的小分子方法一直難以解決遺傳缺陷和複雜的疾病機制，導致數百萬人患有傳統制藥公司無法治癒的疾病。2025年10月起的新FDA指南概述了針對小羣體嚴重疾病的細胞和基因療法的簡化批准途徑[1]，向替代、修復或修飾致病基因的先進平臺發出監管動力，而不僅僅是管理症狀。這些公司代表了新一代生物技術公司，他們在傳統藥物已經達到極限的情況下尋求有針對性的解決方案：Avant Technology，Inc.（OTCQB：AVAI）、Lexeo Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：LXEO）、Moleculin Biotech，Inc.（納斯達克股票代碼：MBRx）、阿卡迪亞製藥公司（納斯達克股票代碼：ACAD）和Fractyl Health，Inc.（納斯達克股票代碼：GUTS）。

根據Precedence Research的數據，2025年精準醫療市場規模達到1，185.2億美元，分析師預計到2034年將增長至4，631.1億美元[2]，這是由於基因編輯技術和將治療與個體遺傳譜相匹配的個性化治療方法的突破。2025年10月，多種基因療法獲得FDA的平臺技術指定和罕見疾病途徑選擇[3]，這反映了監管優先事項，有利於公司為高度未滿足的需求人羣開發持久的一次性治療方法，包括罕見遺傳性疾病、神經退行性疾病和耐藥癌症。

Avant科技公司（OTC四分衞：AVAI）已向合作伙伴驅動的商業模式實施了戰略轉型，這可能使公司處於疾病檢測和先進細胞治療的交叉點。通過戰略合資企業，Avant似乎正在建立一個可能成為綜合醫療保健平臺的平臺，識別轉基因細胞系來解決難以治療的疾病，同時通過創新的生物技術合作伙伴關係開發基於細胞的靶向治療方法。

早在2025年6月，Avant就宣佈計劃創建一家新公司來組建合資企業、合作伙伴或收購，以探索擴大其對提供潛在治療機會的糖尿病開發計劃的興趣。

Avant首席執行官Chris Winter表示：「我們正在探索幾個有希望的機會，參與全球糖尿病治療方法的開發。"

Avant臨牀上最先進的合作伙伴Klothonova，Inc.，是與新加坡細胞療法先驅Thomanova合資成立的50/50合資企業，展示了該公司的治療開發能力。Klothonova專注於開發基於細胞的療法，利用囊化Klotho產生細胞針對年齡相關疾病，同時開發抗衰老療法以促進壽命和生活質量。

該計劃成功完成了最初的研發概念驗證階段，Phananova產生了過度生產Klotho蛋白的轉基因人類細胞。這些細胞被成功包裹在Thomanova專有的Cell-in-a-Box®技術中，並被證明能夠連續生產Klotho蛋白，證明了這種方法的可行性。該計劃目前正在推進到GMP級生產，用於潛在的臨牀前和臨牀研究，並在Thomanova的ISO9001：2015合規工廠進行準備工作。

温特説：「研發級別的概念驗證研究為該計劃提供了明確的理由，為轉向GMP研究開了綠燈。」「通過從一開始就優先考慮GMP合規性，克洛託諾娃致力於提供安全、有效的治療方法，從而改變年齡相關疾病管理的格局。"

Klotho療法的科學基礎似乎令人信服。研究表明，較高的Klotho水平與高達30%的壽命增加相關，而Klotho水平較低的個體死亡率高出31%。重要的是，天然Klotho水平在40歲后下降了50%，這可能為這種影響大腦，心臟，腎臟和免疫功能的「長壽蛋白」創造大量治療機會。

Alanova的細胞封裝平臺得到了50多篇同行評審出版物和30多年發展的支持。該技術代表了一種已被研究用於多種治療性蛋白質應用的方法。雖然Avant尚未透露其糖尿病治療探索可能採用哪些方法的具體細節，但該公司的合作伙伴關係展示了疾病檢測和基於細胞的治療開發的能力。

潛在的市場機會跨越多個治療領域。到2033年，全球阿爾茨海默病市場預計將達到328億美元，心血管疾病仍然是世界上最主要的死因，腎病影響全球8.5億人。全球基於細胞的治療市場可能達到440億美元。

温特説：「我們向合作伙伴驅動模式的過渡代表着Avant的變革性一步。」「通過與頂級專家的力量結合，我們不僅僅是識別疾病。我們正在積極開發可以改變生活的解決方案。"

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https://equity-insider.com/2025/03/21/unlocking-the-trillion-dollar-ai-market-what-investors-need-to-know/

Lexeo Therapeutics，Inc（納斯達克：LXEO）在加速VX 2006治療Friedreich共濟失調心肌病的批准途徑方面取得了重大進展，FDA表示願意將正在進行的I/II期研究的數據與關鍵試驗數據匯總起來，以支持生物製品許可申請。基線左心室質量指數異常的參與者在12個月時平均下降了23%，超過了FDA一致的目標閾值10%。來自16名參與者的中期數據顯示，心臟和神經系統指標均持續改善，16名參與者中有14人的高敏感性肌鈣蛋白I下降超過25%，改良的弗里德賴希共濟失調評定量表有臨牀意義的改善。

R説：「最近與FDA就LX 2006進行的對話讓我們感到鼓舞，我們讚賞該機構在努力盡可能有效地為英足總社區提供可能改變生活的治療時所表現出的合作精神。」諾蘭·湯森（Nolan Townsend），Lexeo Therapeutics首席執行官。「鑑於迄今為止非常引人注目的數據表明FA的心臟和神經系統指標都有臨牀意義的改善，我們現在正在尋求一種開發策略，該策略可以實現規模較小的關鍵研究，因為有可能將數據與正在進行的I/II期試驗進行匯總，並且有可能在12個月內評估LPMI的共同主要終點。"

該公司計劃在2026年上半年啟動NX 2006關鍵研究，等待方案最終確定，NX 2006已獲得FDA的突破療法、再生醫學高級療法、孤兒藥和快速通道認證。迄今為止，17名受試者中，PX 2006治療總體耐受良好，未發生3級以上嚴重不良事件。

分子蛋白生物技術公司（納斯達克：MBRx）已獲得加拿大知識產權局第3，142，510號專利申請的許可通知，該專利申請涵蓋了製備具有改進的穩定性和高純度的前脂質體Annamycin凍干物的方法。該專利申請有效期至2040年6月，但監管機構批准時間表會延長，從而加強了該公司針對急性骨髓性白血病和軟組織肉瘤肺轉移而開發的主要anthracycline候選藥物Annamycin的知識產權組合。這項加拿大專利補充了之前頒發的美國和允許的歐洲專利，還有更多申請正在全球主要司法管轄區等待中。

Moleculin董事長兼首席執行官Walter Klemp表示：「我們仍然致力於加強Annamycin的全球知識產權組合。」「這項加拿大專利進一步加強了我們當前的知識產權組合，其中包括在另一個關鍵領域對我們的前脂質體Annamycin的製造方法的聲明。"

Annamycin目前已獲得FDA針對複發性或難治性急性白血病的快速通道狀態和孤兒藥物指定，並獲得FDA和EMA針對軟組織肉瘤肺轉移的孤兒藥物指定。該公司已經開始了MIRACLE試驗（MB-108），這是一項關鍵的3期適應性設計研究，評估Annamycin與阿糖胞苷聯合治療複發性或難治性急性骨髓性白血病，將該候選藥物定位為第一個獲得監管機構批准的無心臟毒性的anthracycline。

阿卡迪亞製藥公司（納斯達克：ACAD）在2025年國際帕金森病和運動障礙大會上展示了多個治療項目的臨牀數據，其中包括針對ACP-711的最新突破性口腔平臺展示，ACP-711是一種研究性GABAA亞基阿爾法3選擇性調節劑，正在開發用於特發性震顫。

該公司正在展示ACP-711的臨牀前功效、安全性和作用機制研究結果，同時展示了ACP-204在患有路易體痴呆精神病的成年人中的II期研究設計，以及評估疾病持續時間和帕金森病精神病對NUPLAZID（匹馬凡色林）的反應的事后分析結果。NUPLAZID於2016年4月獲得FDA批准，是一種針對5-HT 2A受體的選擇性血清素反向激動劑，用於治療與帕金森病精神病相關的幻覺和妄想。

該公司強大的產品線展示了NUPLAZID以外的進展，ACP-204代表了一種新型5-HT 2A反向激動劑/受體，正在推進Lewy體痴呆精神病的中期開發。Adordia的投資組合反映了對服務不足的神經系統疾病社區的承諾，通過阿爾茨海默病精神病和其他影響治療選擇有限患者的神經精神疾病的項目開發治療進步。

Fractyl Health，Inc.（納斯達克：GUTS）宣佈了RJVA-002（一種治療肥胖的GIP/GL-1雙重基因治療候選物）的有效臨牀前結果，數據顯示，在飲食誘導的肥胖小鼠模型中，五周后體重減輕約30%，體重減輕軌跡尚未趨於平穩。RJVA-002單次給藥導致體重呈劑量依賴性下降，到第35天，中劑量和高劑量隊列分別實現了18%和29%的平均體重減輕，在給藥動物中未觀察到不良反應。這些轉化結果表明，RJVA-002有潛力從單一時間點治療中匹配或超越同類最佳慢性藥物治療，從而將該公司的Rejuva Smart GL-1平臺從2型糖尿病的持久治療擴展到肥胖症。

「這些RJVA-002數據進一步支持了我們的Smart GL-1基因治療平臺方法，並表明雙重腸道激素表達有可能產生強大的代謝效應，」醫學博士Harith Rajagopalan説，博士，Fractyl Health聯合創始人兼首席執行官。「加上最近報告的REmain-1數據，以及RJVA-001即將於2026年上市，這些結果凸顯了我們產品組合的實力和廣度。"

該公司正在推進一項多模式戰略，RJVA-001預計將於2026年進入首次人體臨牀試驗，用於治療控制不佳的2型糖尿病患者，而RJVA-002則針對雙腸促胰島素生物學，目標是通過單一干預實現持久、耐受良好的體重減輕。Fractyl已向監管機構提交了RJVA-001的第一個臨牀試驗申請模塊，並擁有強大的知識產權組合，擁有33項已授予的美國專利和約40項正在審批的美國申請。

資料來源：https://equity-insider.com/2025/03/21/unlocking-the-trillion-dollar-ai-market-what-investors-需要知道/

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引用來源：

1. https://www.biospace.com/fda/fdas-new-cell-and-gene-therapy-guidances-finally-go-a-click-further-to-game-changing 2. https://finance.yahoo.com/news/precision-medicine-market-size-booms-150000914.html 3. https://www.cgtlive.com/view/around-the-helix-cell-and-gene-therapy-company-updates-october-15-2025

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