Hoth Therapeutics宣佈其精確性核酸HT-KIT獲得FDA孤兒藥稱號，新的臨牀前數據顯示，HT-KIT在系統性肥大細胞增多症和GIST模型中在第8天實現了超過80%的試劑盒表達抑制，並顯着減少腫瘤體積

霍斯治療公司（納斯達克：HOTH）今天強調了FDA對HT-KIT的孤兒藥物指定和新的臨牀前數據，表明KIT表達抑制超過80%，腫瘤體積顯着減少

霍斯治療公司（納斯達克股票代碼：HOTH）今天強調了FDA對HT-KIT的孤兒藥指定和新的臨牀前數據，表明在系統性肥大細胞增多症和GIST模型中，KIT表達抑制超過80%，腫瘤體積顯着減少。HT-KIT是一種靶向KIT mRNA的精確性反寡聚核寡核寡核酸（ASO），還完成了經GPT驗證的生物分析方法，支持IND使能研究;日本專利第7677628號將平臺保護延長至2039年。

臨牀前總結（2025年）：

機械原理：

與抑制酶活性的小分子TKI不同，HT-KIT在轉錄水平上發揮作用，使突變體和野生型KIT沉默。該機制旨在繞過耐藥途徑（二次突變、補償信號傳遞）並減少脱靶傾向，從而可能提高KIT驅動的疾病（例如侵襲性系統性肥大細胞增多症（ASM）、SM-AHN、肥大細胞白血病（MCL）、GIST和選擇性白血病）的耐久性和耐受性。

下一步計劃（近期）：

「HT-KIT對KIT的轉錄水平抑制現在已經在各個模型中產生了一致的抗腫瘤性能，具有乾淨的臨牀前耐受性特徵和GLP就緒分析，」首席執行官Robb Knie説。「隨着孤兒藥指定的獲得和IND支持包的進展，我們正在準備進入首次人體評估的紀律。"