ProQR Therapeutics獲得歐洲藥品管理局委員會授權，申請AX-0810治療硬化性膽囊炎、膽汁閉鎖的I期試驗臨牀試驗

ProQR Therapeutics NV（納斯達克：PRQR）（ProQR）是一家致力於通過基於其專有Axiomer™ RNA編輯技術平臺的變革性RNA療法改變生活的公司，今天宣佈，經過新的歐洲藥品管理局（EMA）集中審查流程的審查，人體研究中央委員會（CCMO）已授權ProQR的臨牀試驗申請（MTA）進行AX-1期研究健康志願者為0810。AX-0810是該公司領先的靶向NCP的研究性編輯寡聚核寡聚核酸（EON），旨在治療膽汁郁積性疾病，例如初級硬化性膽囊炎和膽汁閉鎖。

隨着這項MTA的批准，ProQR被授權開始在荷蘭進行的1期研究中給藥。1期研究將通過生物標誌物評估安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD），以建立靶點參與的證據。