Stoke Therapeutics公佈兩年數據，為罕見遺傳性視力障礙患者帶來希望

斯托克治療公司納斯達克股票代碼：STOK），一家致力於通過利用RNA藥物來恢復蛋白質表達的生物技術公司，今天宣佈展示了來自ESTCON研究的兩年數據，這是一項針對常染色體顯性視神經萎縮（ADOA）患者（n=47）的前瞻性自然史研究。研究結果在2025年美國眼科學會（AAO）年會上發表，為ADOA提供了重要見解，ADOA是一種罕見的進行性疾病，目前尚無批准的治療方法。這些數據為該公司專有反義寡核苷酸（ASO）STK-002的臨牀開發計劃提供了信息，目前正在OSPREY 1期研究中進行評估。

CLARCON研究的結果摘要包括：

「這些發現表明，視網膜和視神經的功能受損發生在永久性細胞喪失之前。通過增加天然存在的OPA 1蛋白的水平以改善線粒體功能，可能可以穩定甚至恢復ADOA患者的視力，」醫學博士Patrick Yu-Wai-Man博士説，博士，英國劍橋大學、穆爾菲爾德眼科醫院和倫敦大學學院眼科研究所的眼科學教授和名譽顧問神經眼科醫生，也是OSPREY 1期研究的主要研究者。「重要的是，CLARCON研究確定了ADOA疾病進展的有希望的指標，這些指標可應用於自然史和潛在新治療方法的干預性研究。"

「CLARCON研究是評估ADOA影響的最大規模前瞻性自然史研究，ADOA是一種罕見的遺傳性疾病，會導致進行性視力喪失，並對許多患者來説導致失明，」醫學博士巴里·蒂喬（Barry Ticho）説，博士，Stoke Therapeutics首席醫療官。「這些數據將為我們啟動STK-002作為ADOA第一種潛在的疾病改善藥物的I期研究提供重要背景。"