Why Is Protalix BioTherapeutics Stock Falling On Friday?

歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）已對Protalix BioTherapeutics，Inc.發表了負面意見。s（紐約證券交易所代碼：PLX）和Chiesi集團的合作伙伴Elfabrio的法布里病的修訂給藥方案。

法布里病是一種罕見的遺傳性溶酶體儲存障礙，其中身體缺乏足夠數量的分解脂肪的酶。

除了目前批准的每2周輸注1毫克/公斤體重（E2 W）的給藥方案外，這些公司還要求批准Elfabrio（pegunigalsidase alfa）每4周輸注2毫克/公斤體重（E4 W）。

另請閲讀：Protalix BioTherapeutics表示，隨着債務完全償還，它有能力執行到2025年及以后的戰略

「我們對這次審查的結果感到失望……」Chiesi全球罕見病執行副總裁Giacomo Chiesi説。

CHMP審查提交的材料基於每四周一次2毫克/公斤培甘半乳糖苷酶a的BRIGHT試驗（正式為PB-102-F50）及其正在進行的開放標籤擴展研究CLI-06657 AA 1 -03（原名PB-102-F51）的數據。

這兩項研究加在一起的中位暴露時間為近六年。

之前試驗（PB-102-F01/-F02、PB-102-F20和PB-102-F50）的建模和暴露-反應分析提供了進一步的支持。

這些數據被認為不足以得出類似功效的結論。

9月，uniQure NV（納斯達克股票代碼：QURE）分享了其1/2a期試驗第一隊列的初步安全性和探索性療效數據，該試驗是一種治療法布里病的研究性基因療法。

截至2025年7月24日，研究截止日期，第一個隊列（隊列A）（6×1013基因組拷貝/千克（gc/kg））中的所有4名患者均顯示α-Gal A活性大幅增加，範圍為平均正常水平的27- 208倍。

價格走勢：PLX股價在周五最后一次檢查時下跌29.83%，至1.68美元。

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照片來自Shutterstock