為什麼Protalix BioTherapeutics股價周五下跌？

歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）對Protalix BioTherapeutics，Inc.發表了負面意見。」s（紐約證券交易所代碼：PLX）和Chiesi Group合作制定了Elfabrio修訂的法布里病給藥計劃。

法布里病是一種罕見的遺傳性髓鞘儲存障礙，體內缺乏足夠數量的分解脂肪的酶。

除了目前批准的每2周輸注1毫克/公斤體重（E2 W）的給藥方案外，這些公司還要求批准Elfabrio（pegunigalsidase alfa）每4周輸注2毫克/公斤體重（E4 W）。

另請閲讀：Protalix BioTherapeutics表示，隨着債務完全償還，它有能力執行到2025年及以后的戰略

「我們對這次審查的結果感到失望……」Chiesi全球罕見病執行副總裁Giacomo Chiesi説。

CHMP審查提交的材料基於每四周一次2毫克/公斤培甘半乳糖苷酶a的BRIGHT試驗（正式為PB-102-F50）及其正在進行的開放標籤擴展研究CLI-06657 AA 1 -03（原名PB-102-F51）的數據。

這兩項研究加在一起的中位暴露時間為近六年。

之前試驗（PB-102-F01/-F02、PB-102-F20和PB-102-F50）的建模和暴露-反應分析提供了進一步的支持。

這些數據被認為不足以得出類似功效的結論。

9月，uniQure NV（納斯達克股票代碼：QURE）分享了其1/2a期試驗第一隊列的初步安全性和探索性療效數據，該試驗是一種治療法布里病的研究性基因療法。

截至2025年7月24日研究截止日期，第一隊列（隊列A）中的所有四名患者（6 x 1013個基因組拷貝/公斤（gc/kg））均表現出a-Gal A活性大幅增加，比平均正常水平高出27至208倍。

價格走勢：周五最后一次檢查時，PLX股價下跌29.83%，至1.68美元。

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照片來自Shutterstock