CHMP建議歐盟批准BRINSUPRI™（brensocatib）用於治療非囊性纖維化支氣管擴張症

- 如果獲得批准，BRINSUPRI將成為歐盟第一種也是唯一一種治療非囊性纖維化支氣管擴張症（NBBB）的治療方法，也是一流的針對中性粒細胞炎症的DPPI抑制劑

- BRINSUPRI根據CHMP的加速評估途徑進行了審查，因為它被認為對公共衞生和治療創新具有重大意義-

新澤西州布里奇沃特2025年10月17日/美通社/--Insmed Incorporated（納斯達克：INSM）是一家以人為本的全球生物製藥公司，致力於提供一流且最好的療法，以改變面臨嚴重疾病的患者的生活，今天宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）已採取積極的意見，建議批准其DPP 1抑制劑BRINSUPRI（brensocatib 25毫克片劑）用於治療12歲及以上在過去12個月內有兩次或兩次以上病情惡化的患者的非囊性纖維化支氣管擴張症（NBBB）。如果獲得批准，BRINSUPRI將成為同類藥物，也是歐盟第一個批准的治療NCSF的療法。

ASPEN首席研究研究員James Chalmers表示：「非囊性纖維化支氣管擴張症是一種進展性疾病，可導致肺功能下降，隨着全球診斷率穩步上升，迫切需要額外的治療選擇。」MBChB博士英國鄧迪大學醫學院教授兼呼吸科顧問醫師。「基於ASPEN和WILLOW研究中證明的臨牀益處，brensocatib有可能改變非囊性纖維化支氣管擴張症的治療範式，為患有這種衰弱疾病的患者提供顯着改善治療結果的前景。"

CHMP的意見基於對上市授權申請的全面科學評估，包括來自3期ASPEN和2期WILLOW研究的數據，這些研究均發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。BRINSUPRI經過EMA的加速評估進行了審查，因為它被認為對公共衞生和治療創新具有重大意義。在WILLOW的II期研究結果積極后，BRINSUPRI此前已被EMA授予治療NCSF的優先藥物（PRIME）稱號。歐盟委員會（EC）將審查CHMP的意見，預計將在未來幾個月內做出最終決定。

「隨着CHMP的積極意見以及FDA最近對BRINSUPRI的批准，我們正在見證NCSF患者新篇章的開始--這是一種嚴重的慢性肺病，長期以來在歐盟缺乏批准的治療選擇，」醫學博士Martina Flammer説，MBA，Insmed首席醫療官。「長期以來，患者和家人不得不忍受這種疾病的日常負擔，而沒有專門開發的治療方法來治療支氣管擴張症。在Insmed，我們的重點仍然是為患有嚴重疾病的患者提供一流和最佳的治療方法，這一重要里程碑使我們距離為歐洲NFSB患者提供有史以來第一種批准的治療方法又近了一步。"

關於BRINSUPRI ™（brensocatib）

BRINSUPRI ™（brensocatib）是一種每日一次、口服、可逆的二肽基肽酶1（DPP 1）抑制劑，在美國適用於治療12歲或以上成人和兒童患者的非囊性纖維化支氣管擴張症（NFSB）。Brensocatib旨在抑制中性粒細胞中酶（嗜中性粒細胞絲蛋白酶）的激活，這些酶是NFSB慢性氣道炎症的關鍵驅動因素。Brensocatib也正在評估其在其他嗜中性粒細胞介導的疾病中的潛在作用。

關於aspen

ASPEN是一項全球、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期研究，旨在評估布倫索卡替布在非囊性纖維化支氣管擴張症（NFSB）患者中的療效、安全性和耐受性。作為ASPEN研究的一部分，近40個國家開展了460多個試驗中心。排除未招募任何患者的研究中心和烏克蘭的所有研究中心后，ASPEN活躍研究中心總數為35個國家的391個研究中心。成人患者（18至85歲）按1：1：1隨機分配，青少年患者（12至<18歲）按2：2：1隨機分配，接受布倫索卡替10毫克、布倫索卡替25毫克或安慰劑每日一次治療，持續52周，隨后停止治療4周。主要療效分析包括1，680名成人患者和41名青少年患者的數據。

關於威洛

WILLOW是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、多中心、跨國、II期研究，旨在評估每日一次給藥持續24周的brensocatib的療效、安全性和耐受性以及藥代動力學。非囊性纖維化支氣管擴張症（NBBB）患者。WILLOW在116個地點進行，招募了256名診斷患有NCSF的成年患者，這些患者在篩查前12個月內至少有兩次記錄的肺部惡化。患者以1：1：1的比例隨機接受10毫克或25毫克布倫索卡替或匹配安慰劑。主要療效終點是與安慰劑組相比，布倫索卡替布組在24周治療期內至首次出現肺部惡化的時間。

關於支氣管擴張症

NCSF是一種嚴重的、慢性的、進行性的炎症性肺病，由於感染、炎症、肺組織損傷和粘液粘菌功能障礙的循環，支氣管永久性擴張。該疾病的特點是頻繁的肺部惡化，需要抗生素治療和/或住院治療。症狀包括慢性咳嗽、痰液過多、呼吸急促、疲勞和反覆呼吸道感染，這會使基礎疾病惡化。如今，美國約有50萬患者，歐盟5國（法國、德國、意大利、西班牙和英國）有600，000名患者和日本有150，000名患者被診斷出患有NCSF。在美國以外，目前還沒有批准的專門針對這些地區支氣管擴張症的療法。

BRINSUPRI™（brensocatib）美國適應症和重要安全信息

美國的跡象

BRINSUPRI適用於治療12歲及以上成人和兒童患者的非囊性纖維化支氣管擴張症（NFSB）。

美國的重要安全信息

警告和預防措施皮膚病學不良反應使用BRINSUPRI治療會導致皮膚病學不良反應增加，包括皮疹、皮膚乾燥和角化過度。監測患者是否出現新的皮疹或皮膚病，並將患者轉診至皮膚科醫生處評估新的皮膚病學發現。

牙齦和牙齦不良反應BRINSUPRI治療與牙齦和牙齦不良反應增加有關。在服用BRINSUPRI時，將患者轉介到牙科護理服務中心進行定期牙科檢查。建議患者進行常規口腔衞生。

減毒活疫苗目前尚不清楚BRINSUPRI治療期間接種減毒活疫苗是否會影響這些疫苗的安全性或有效性。接受BRINSUPRI的患者應避免使用減毒活疫苗。

不良反應ASPEN試驗中最常見的不良反應' 2%包括上呼吸道感染、頭痛、皮疹、皮膚乾燥、角化過度和高血壓。WILLOW中NCSF成年患者的安全性總體上與ASPEN相似，除了牙齦和牙齦不良反應的發生率較高。

不太常見的不良反應

肝臟功能測試升高在ASPEN中，與安慰劑相比，BRINSUPRI 10毫克和25毫克組在第4周到第56周的所有時間點的平均ALT、AST和鹼性磷酸酶水平較基線均有所增加。接受安慰劑和BRINSUPRI 10毫克和25毫克治療的患者中，ALT >3X正常值上限（ULN）的發生率分別為0%、1.2%和0.9%; AST >3X ULN的發生率分別為0.2%、0.3%和0.5%;鹼性磷酸酶>1.5X ULN的發生率分別為2.5%、4.1%和4.0%。

皮膚癌在ASPEN中，接受BRINSUPRI 10毫克和25毫克治療的患者皮膚癌的發生率分別為0.5%和1.9%，而接受安慰劑治療的患者皮膚癌的發生率為1.1%。

脫發在ASPEN中，接受BRINSUPRI 10毫克和25毫克治療的患者的脫發發生率分別為1.5%和1.6%，而接受安慰劑治療的患者的脫發發生率為0.4%。

用於特定人羣妊娠：目前尚無有關孕婦使用BRINSUPRI的臨牀數據。

哺乳期：目前尚無有關人乳中BRINSUPRI和/或其代謝物的存在、對母乳餵養嬰兒的影響或對產奶量的影響的信息。應考慮母乳餵養對發育和健康的益處，以及母親對BRINSUPRI的臨牀需求以及BRINSUPRI或潛在孕產婦疾病對母乳餵養的嬰兒的任何潛在不良影響。

兒科用途：BRINSUPRI在12歲及以上兒科患者中治療NCSF的安全性和有效性已得到證實。入組ASPEN的12歲及以上兒童患者的常見不良反應與成人一致。尚未在12歲以下兒童患者中確定布林素普利的安全性和有效性。

請參閱完整的美國處方信息。

關於Insmed

Insmed Incorporated是一家以人為本的全球生物製藥公司，致力於提供一流且最好的療法，以改變面臨嚴重疾病的患者的生活。該公司正在推進多元化的已批准和中后期研究藥物組合，以及專注於為需求最大的患者社區提供服務的尖端藥物發現。Insmed最先進的項目是肺部和炎症性疾病，包括兩種批准的治療慢性、衰弱性肺病的療法。該公司的早期項目涵蓋廣泛的技術和模式，包括基因治療、人工智能驅動的蛋白質工程、蛋白質製造、RNA末端連接和合成救援。

Insmed總部位於新澤西州布里奇沃特，在美國、歐洲和日本設有辦事處和研究地點。Insmed很自豪被公認為生物製藥行業最佳僱主之一，包括連續四年成為第一科學頂級僱主。訪問www.insmed.com瞭解更多信息或在LinkedIn、Instagram、YouTube和X上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。「前瞻性陳述」，正如1995年《私人證券訴訟改革法案》中所定義的那樣，是指不屬於歷史事實且涉及許多風險和不確定性的陳述。本文中的「可能」、「將」、「應該」、「可能」、「會」、「預計」、「計劃」、「預期」、「相信」、「估計」、「項目」、「預測」、「打算」、「潛在」、「繼續」和類似表達（以及提及未來事件、條件或情況的其他詞語或表達）可以識別前瞻性陳述。

本新聞稿中的前瞻性陳述基於公司當前的預期和信念，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致公司的實際業績、業績和成就以及某些事件的時間與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或表明的結果、業績、成就或時間存在重大差異。此類風險、不確定性和其他因素包括：未能在美國成功商業化BRINSUPRI或維持美國對BRINSUPRI的批准; BRINSUPRI未能或延迟獲得歐洲或日本的監管批准，包括任何監管批准（如果獲得）的風險可能會受到使用方面的重大限制或受到適用監管機構的撤回或其他不利行動;醫生、患者、第三方付款人和醫療保健界其他人對BRINSUPRI的市場接受程度的不確定性;公司對BRINSUPRI潛在市場規模的估計或公司用於識別醫生的數據不準確;患者的預期吸收率、預期治療的持續時間或預期患者的依從性或中止率;公司無法從政府或第三方付款人處獲得BRINSUPRI的足夠報銷或BRINSUPRI的可接受價格;出現與BRINSUPRI相關的意外安全性或有效性問題，包括布倫索卡替布進一步臨牀試驗中生成的數據可能與ASPEN研究結果不一致的風險，這可能導致產品標籤發生變化並可能對銷售產生不利影響，或導致BRINSUPRI從市場撤回;我們未能遵守與brensocatib相關的協議，包括我們與阿斯利康AB的許可協議;未能成功進行布倫索卡替布的未來臨牀試驗，包括由於公司可能無法招募或保留足夠的患者來進行和完成試驗或生成監管批准所需的數據，除其他外;未能獲得對未來潛在的布倫索卡替尼適應症的監管批准;以及公司依賴的第三方未能生產足夠數量的布倫索卡替尼滿足商業或臨牀需求、進行公司的臨牀試驗或遵守公司的協議或影響公司業務或與公司的協議的法律和法規。

公司可能無法真正實現公司前瞻性陳述所表明的結果、計劃、意圖或預期，因為就其性質而言，前瞻性陳述涉及風險和不確定性，因為它們與事件相關並取決於未來可能發生或可能不會發生的情況。有關可能影響公司業務的風險和不確定性的更多信息，請參閱公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度報告中第1A項「風險因素」中討論的因素以及公司隨后向美國證券交易委員會（SEC）提交的任何文件。

公司警告讀者不要過度依賴任何此類前瞻性陳述，這些陳述僅限於本新聞稿發佈之日。除法律和美國證券交易委員會規則特別要求外，公司不承擔任何公開更新或修改任何此類陳述的義務，以反映任何此類陳述可能基於的預期或事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際結果與前瞻性陳述中所述結果不同的可能性。

聯繫方式：

投資者

Bryan Dunn投資者關係副總裁（646）812-4030 investor. insmed.com

媒體

Claire Mulhearn企業傳播副總裁（862）842-6819 media@insmed.com

查看原創內容下載多媒體：https://www.prnewswire.com/news-releases/chmp-recommends-eu-approval-of-brinsupri-brensocatib-for-the-treatment-of-non-cystic-fibrosis-bronchiectasis-302587501.html

來源Insmed Incorporated